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VOTUBIA (évérolimus), inhibiteur de protéine tyrosine kinase

MALADIE RARE - Nouvelle indication
Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 12 sept. 2018

Nature de la demande

Extension d'indication

Intérêt clinique important et progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge des crises d’épilepsie partielles pharmacorésistantes, avec ou sans généralisation secondaire, associées à une sclérose tubéreuse de Bourneville.

 

  • VOTUBIA a l’AMM en association chez les patients (>2 ans) ayant des crises épileptiques partielles pharmacorésistantes, avec ou sans généralisation secondaire, sont associées à une sclérose tubéreuse de Bourneville (STB).

  • VOTUBIA a été supérieur au placebo sur la réduction de la fréquence des crises d'épilepsie à 3 mois chez des patients atteints de STB avec une épilepsie partielle pharmacorésistante à une association de 2 ou 3 antiépileptiques. Cet effet semble se maintenir après 1 an de traitement.

  • Les effets indésirables les plus fréquents sont : stomatites, ulcérations de la bouche diarrhée, avec une incertitude sur la tolérance au long terme dans une population jeune.


Service Médical Rendu (SMR)

Important

le service médical rendu par VOTUBIA est important dans l’extension d’indication de l’AMM.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

la Commission considère que VOTUBIA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique de prise en charge des crises épileptiques partielles pharmacorésistantes à plus de 2 antiépileptiques, avec ou sans généralisation secondaire, associées à une sclérose tubéreuse de Bourneville.