CRYSVITA (burosumab), médicament agissant sur la minéralisation dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X

MALADIE RARE - Nouveau médicament

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 29 janv. 2019

Nature de la demande

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Intérêt clinique important et progrès thérapeutique modéré par rapport au traitement conventionnel dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère compliquée.

CRYSVITA a l’AMM dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X.
Son efficacité est supérieure à celle du traitement conventionnel sur l’amélioration d’un critère radiologique, après 40 semaines de traitement, dans une population de patients sévèrement atteints et non répondeurs au traitement conventionnel.
Aucune donnée sur son efficacité sur la croissance et l’évolution dentaire n’est disponible.
Les données sur l’amélioration de la qualité de vie ne sont pas exploitables.
Des incertitudes subsistent sur la tolérance au long cours de cet anticorps monoclonal.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par CRYSVITA est important dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère compliquée.

Insuffisant

Le service médical rendu par CRYSVITA est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère non réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère non compliquée.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

Compte tenu :

de la démonstration de la supériorité de burosumab en monothérapie par rapport aux traitements conventionnels, comparateur cliniquement pertinent, après 40 semaines de traitement sur l’amélioration d’un critère radiologique,
de la quantité d’effet supplémentaire jugée cliniquement pertinente dans cette population de patients sévères et non répondeurs au traitement conventionnel,
de l’absence de donnée d’efficacité sur la croissance et l’évolution dentaire, compte tenu du recul limité de l’étude, et du temps nécessaire pour pouvoir observer un gain sur ces deux critères de jugement,
de l’absence de donnée de qualité de vie exploitable,
des incertitudes sur la tolérance au long cours de cet anticorps monoclonal,

la Commission considère que CRYSVITA (burosumab) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) par rapport au traitement conventionnel dans le traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X avec signes radiographiques d’atteinte osseuse chez les enfants âgés d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse, atteints de forme sévère réfractaire au traitement conventionnel ou de forme sévère compliquée.