TEGSEDI (inotersen)
Nature de la demande
Intérêt clinique important dans le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les adultes atteints d’amylose à transthyrétine héréditaire et progrès thérapeutique mineur dans la stratégie thérapeutique.
- TEGSEDI a l’AMM dans le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les adultes atteints d’amylose à transthyrétine héréditaire (amylose hATTR).
- L’inotersen a été supérieur au placebo avec une quantité d’effet supplémentaire cliniquement pertinente démontrée sur les 2 co-critères de jugements principaux : la variation du score mNIS+7 portant sur l’invalidité de la neuropathie et sur l’échelle Norfolk-QoL-DN, un auto-questionnaire de qualité de vie.
- Il a un profil de tolérance marqué par un risque de thrombopénies dont le mécanisme d’action est insuffisamment expliqué et un risque de glomérulonéphrite. Une surveillance de la fonction rénale et de la numération plaquettaire sont nécessaires.
Service Médical Rendu (SMR)
Important |
Le service médical rendu par TEGSEDI est important dans l’indication de l’AMM. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
IV (mineur) |
Prenant en compte :
la Commission considère que TEGSEDI (inotersen) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV), dans la stratégie thérapeutique (à l’exclusion d’ONPATTRO) des patients adultes ayant une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 dans l’amylose héréditaire à transthyrétine. |
Avis économique
Ce produit a fait l'objet d'un avis d'efficience rendu par la commission d'évaluation économique et de santé publique le 14 mai 2019.
> TEGSEDI - Avis économique (pdf)