TAKHZYRO (lanadélumab)

MALADIE RARE - Nouveau médicament

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 12 juin 2019

Nature de la demande

Inscription

Intérêt clinique important et progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge du traitement de fond préventif au long terme pour les patients ≥ 12 ans, avec des crises sévères et récidivantes d'angioedème héréditaire (AOH) et intolérants ou insuffisamment contrôlés par des traitements préventifs de 1^ère intention bien conduits

Intérêt clinique insuffisant pour justifier son remboursement chez les patients naïfs de traitements préventifs de 1^ère intention

TAKHZYRO a l’AMM dans la prévention des crises récurrentes d’angio-oedème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 12 ans et plus.
Son efficacité est supérieure à celle du placebo en termes de diminution du taux mensuel de crises confirmées par les investigateurs sur la durée de l'étude de 26 semaines.
Les résultats observés en termes d’impact sur la qualité vie avec TAKHZYRO, critère d'importance au vu des caractéristiques de la maladie et de ses modalités de prise en charge, sont exploratoires et de portée limitée.
Il n’a pas été comparé à un comparateur actif, alors qu'une telle comparaison était envisageable.
Son profil de tolérance apparait favorable, avec toutefois un recul d'administration inférieur à 1 an.
Il n’a pas de place dans la prévention des crises récurrentes d’AOH en 1ère intention.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par TAKHZYRO est important dans l’indication du traitement de fond préventif au long terme chez les patients âgés de 12 ans et plus, présentant des crises sévères et récidivantes d’angioedème héréditaire (AOH) et intolérants ou insuffisamment contrôlés par des traitements préventifs de 1ère intention bien conduits pendant 3 à 6 mois (correspondant à une utilisation en 2de intention).

Insuffisant

Le service médical rendu par TAKHZYRO est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques incluant les patients âgés de 12 ans et plus, présentant des crises sévères et récidivantes d’angioedème héréditaire (AOH) naïfs de traitements préventifs de 1ère intention.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

de la démonstration de la supériorité de TAKHZYRO (lanadelumab) par rapport au placebo en termes de diminution du nombre de crises confirmées par les investigateurs sur toute la durée de l'étude, à savoir 26 semaines, exprimé en taux mensuel de crises (critère de jugement principal),
de l’absence de donnée comparative robuste versus un comparateur actif, alors qu’une telle comparaison était envisageable,
de la portée limitée, compte tenu de leur caractère exploratoire, des résultats observés en termes de qualité vie, critère d’importance au vu des caractéristiques de la maladie et de ses modalités de prise en charge,
du profil de tolérance de TAKHZYRO qui apparait favorable, avec toutefois un recul d'administration inférieur à 1 an,
de la praticité de son mode d'administration en sous-cutanée,

la Commission estime que TAKHZYRO apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge du traitement de fond préventif au long terme chez les patients âgés de 12 ans et plus, présentant des crises sévères et récidivantes d'angioedème héréditaire (AOH) et intolérants ou insuffisamment contrôlés par des traitements préventifs de 1ère intention bien conduits par voie orale (2de intention).