Reason for request

modification d’inscription sur la liste des spécialités agréées collectivités, suite à une extension d’indication thérapeutique dans la maladie de Gaucher de type 3.

Avis favorable à l’inscription, dans l’extension d’indication à la maladie de Gaucher de type 3, sur la liste des médicaments agréés à l’usage des collectivités et divers services publics.


Clinical Benefit

Substantial

Le niveau de service médical rendu par CEREZYME dans la maladie de Gaucher de type 3 est important.


Clinical Added Value

major

Compte-tenu de la gravité de la maladie de Gaucher de type 3, de l’absence d’alternative thérapeutique, CEREZYME présente une amélioration majeure (niveau I) du service médical rendu en termes d’efficacité sur les paramètres cliniques et biologiques dans la prise en charge des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 3 et présentant des manifestations non neurologiques cliniquement significatives de la maladie.


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