MYOZYME (alpha-alglucosidase)

Maladies rares - Nouvelles données

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 09 juil. 2010 - Mis à jour le 09 juil. 2010

Nature de la demande

Modification des conditions d'inscription, modification du libellé des indications (Inscription Collectivités)

Progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe

MYOZYME est indiqué dans le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients ayant une maladie de Pompe confirmée (déficit en α-glucosidase acide).

Chez les patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe, la preuve de son efficacité est maintenant établie, mais elle reste limitée.

En l’absence d’alternative thérapeutique, compte tenu de la faible quantité d’effet observée et de l’absence de données concernant l’efficacité à long terme (notamment l’effet sur le passage à la ventilation assistée) MYOZYME apporte un progrès thérapeutique mineur dans le traitement de la maladie de Pompe.

Pour en savoir plus, téléchargez la synthèse ou l'avis complet ci-dessous

Service Médical Rendu (SMR)

Faible

Le service médical rendu par cette spécialité est faible

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu de la faible quantité d'effet observée, de l'absence de donnée concernant l'efficacité à long terme (notamment l'effet sur le passage à la ventilation assistée) et malgré l'absence d'alternative thérapeutique, Myozyme apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe.