VOTUBIA (evérolimus)

MALADIE RARE - Nouvelle indication

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 12 sept. 2019

Nature de la demande

Réévaluation SMR et ASMR

Intérêt clinique important dans l’astrocytome sous-épendymaire à cellules géantes et dans l’angiomyolipome rénal tous deux associés à une sclérose tubéreuse de Bourneville et progrès thérapeutique modéré dans la prise en charge de ces maladies.

VOTUBIA a l’AMM chez les patients ayant un astrocytome sous-épendymaire à cellules géantes (SEGA) et chez les patients ayant un angiomyolipome rénal, tous deux associés à une sclérose tubéreuse de Bourneville (STB).
Les données de suivi de 2 études suggèrent un maintien de la réduction du volume des SEGA ou des AML selon l’analyse finale après de 4 ans de suivi médian.
Les résultats de 2 études observationnelles sur registre n’apportent pas de réponse précise en termes de proportion de patients devenus secondairement opérables, ni sur la stratégie thérapeutique optimale des tumeurs liées à la STB comprenant VOTUBIA et la chirurgie.
Le profil de tolérance connu de VOTUBIA n’est pas modifié.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par VOTUBIA est important dans l’astrocytome sous-épendymaire à cellules géantes (SEGA) associé à une sclérose tubéreuse de Bourneville et dans l’angiomyolipome rénal associé à une sclérose tubéreuse de Bourneville.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

VOTUBIA apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des patients avec astrocytome sous-épendymaire à cellules géantes (SEGA) associé à une sclérose tubéreuse de Bourneville qui ne sont pas immédiatement éligibles à une résection chirurgicale de SEGA ainsi que dans la prise en charge des patients adultes avec angiomyolipome (AML) associé à une sclérose tubéreuse de Bourneville qui présentent un risque de complications et qui ne peuvent bénéficier d’une intervention chirurgicale immédiate (néphrectomie ou embolisation).