TRANSLARNA (ataluren)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 18 nov. 2019

Nature de la demande

Extension d'indication

L’essentiel

Avis favorable au remboursement dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans ou plus.

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans ou plus.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

L’ataluren est un médicament qui s’adresse à une population très ciblée et très restreinte d’enfants marchant, ayant une DMD avec une mutation non-sens (codon STOP prématuré), dès l’âge du diagnostic.

En l’absence de démonstration de son efficacité par rapport au placebo à partir des données fournies, mais en raison de la gravité de la maladie et de l’absence d’alternative thérapeutique disposant d’une AMM validée, et compte tenu d’une tolérance acceptable, TRANSLARNA pourra s’insérer, sans le modifier, dans le schéma thérapeutique actuel.

Les données fournies ne permettent toujours pas de répondre aux questions des critères d’instauration de ce médicament, et de sa poursuite ou de son arrêt après la perte de la marche.

Service Médical Rendu (SMR)

Faible

Le service médical rendu par TRANSLARNA (ataluren) est faible dans l’extension d’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

des résultats d’efficacité reposant sur l’évaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus d’une étude de phase II, ouverte, non comparative,
de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA,
des limites d’interprétation de ces résultats compte tenu de l’absence de groupe contrôle,
de la difficulté d’interprétation de la mise en perspective des résultats de l’étude de phase II avec ceux d’une cohorte historique,
du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable,
du besoin médical identifié mal couvert,

la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support.