Nature de la demande

Prise en charge temporaire

Prise en charge temporaire.

ZYNTEGLO (cellules CD34+ autologues encodant le gêne βA-T87Q-globine) est destiné dans le cadre de son AMM à traiter une maladie grave et rare, à savoir la β thalassémie dépendante des transfusions pour des patients éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques mais sans donneur apparenté HLA compatible disponible.

Il existe un comparateur pertinent, au regard des connaissances médicales avérées, à cette spécialité, dans l’indication considérée à savoir les transfusions sanguines associées aux chélateurs de fer. 

La mise en œuvre du traitement par ZYNTEGLO (cellules CD34+ autologues encodant le gêne βA-T87Q-globine) peut être différée sans présenter un risque grave et immédiat pour la santé des patients dans la mesure où il existe un comparateur cliniquement pertinent donc une alternative disponible pour ces patients.

Compte tenu notamment :

  • de son mécanisme d’action nouveau dans l’indication concernée,
  • des résultats conclusifs sur le critère de jugement principal issus d’une étude pivot ayant permis l’obtention de l’AMM,

ZYNTEGLO (cellules CD34+ autologues encodant le gêne βA-T87Q-globine) est susceptible d’être innovant.

Au vu des résultats des essais cliniques ayant fondé l’AMM (octroyée en date du 29/05/2019), ZYNTEGLO (cellules CD34+ autologues encodant le gêne βA-T87Q-globine) est susceptible de présenter, dans l’indication considérée, une efficacité cliniquement pertinente et un effet important, au regard desquels ses effets indésirables sont acceptables.


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