Point d’avancement du plan médicaments : la HAS dresse un premier bilan positif

Le plan d’action pour l’évaluation des médicaments innovants, structuré en six axes, traduit l’engagement de la HAS à s’adapter au contexte d’innovation sans précédent et à accroître son agilité dans ses modes d’évaluation. L’objectif est de donner aux patients, et plus particulièrement à ceux qui sont atteints d’une maladie jusque-là incurable, un accès sécurisé et rapide à des traitements prometteurs. Immunothérapie, thérapies ciblées ou encore thérapies géniques et cellulaires, les industriels sollicitent de plus en plus souvent l’accès au remboursement après un développement clinique très rapide, sur de petits échantillons de malades, ce qui laisse des incertitudes sur leur efficacité et leur sécurité à long terme. L’enjeu est de ne pas retarder pour autant leur accès au marché, tout en s’assurant par la suite que les promesses sont effectivement tenues. Près de six mois se sont écoulés depuis la publication en janvier de ce plan d’action. La crise sanitaire sans précédent traversée dans la période récente n’a freiné ni l’arrivée d’innovations sur le marché, ni leur évaluation par la HAS. Un premier point d’étape confirme l’utilité du plan et son impact. Il répond au besoin, pour les industriels, d’anticipation et de prévisibilité sur les procédures d’évaluation et formalise, pour la HAS, les adaptations nécessaires pour accompagner l’accès à l’innovation.

Les signaux d’une dynamique favorable

De manière générale, l’ambition portée par la HAS commence à porter ses fruits et ses outils à être appropriés par les acteurs. Ainsi par exemple, les industriels commencent-ils à utiliser plus souvent les procédures de fast-tracking et de pré-dépôt offertes par la Haute Autorité. Elles permettent aux industriels de déposer leur dossier de manière précoce, avant même l’obtention d’une AMM, ce qui accélère considérablement le calendrier d’accès au marché. Le nombre de sollicitations va croissant : 22 évaluations anticipées ont eu lieu depuis le début de l’année 2020 contre 16 pour l’ensemble de l’année dernière. La HAS encourage la poursuite du développement du recours à ces procédures.
La HAS poursuit par ailleurs plus largement ses actions en faveur de l’amélioration de ses délais d’évaluation et a adopté une politique de transparence totale sur ce sujet. Ses délais sont publiés et actualisés tous les 3 mois sur le site de la HAS, et accompagnés désormais d’un indicateur dynamique qui permet la comparaison d’un trimestre à l’autre.
Enfin, depuis janvier 2020, la commission de la transparence (CT) – instance de la HAS qui évalue les médicaments en vue de leur prise en charge par la collectivité – a rendu 265 avis dont 12 reconnaissent un haut niveau de progrès. Elle a ainsi attribué des niveaux d’amélioration de service rendu élevés, par exemple au vaccin contre le virus Ebola (ASMR I) ou encore au pembrolizumab, un anti-PD1, en première ligne du carcinome rénal avancé (ASMR III).

Des évaluations conditionnelles revues... Paris tenus ?

Evaluer les nouveautés à fort potentiel à des phases précoces de leur développement suppose de les suivre, et de les réévaluer rapidement pour vérifier que les promesses initiales sont tenues. La HAS délivre ainsi désormais des évaluations conditionnelles pour certains médicaments prometteurs dans des maladies graves en situation de besoin médical non couvert. L’objectif est de ne pas retarder leur accès aux patients tout en tenant compte du fait que leur efficacité et leur sécurité doivent être confirmées.
Trois évaluations conditionnelles ont ainsi été revues cette année. Pour deux d’entre-elles, la CT a estimé que les promesses n’étaient pas tenues.

• Pour l’avelumab dans le carcinome à cellules de Merkel métastatique précédemment traités par chimiothérapie : le service médical rendu (SMR) important et l’amélioration mineure (ASMR IV) accordés par la CT en 2018 devaient être confirmés par des données comparatives qui n’ont pas été fournies.
• Pour le crizotinib, dans le CBNPC[1]: un SMR faible en 1^ère ligne et modéré en 2^ème ligne ainsi qu’une absence d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) accordés par la CT devaient être confirmés par des données comparatives avec une chimiothérapie qui n’ont pas été fournies. En 2020, le SMR a été dégradé.

A l’inverse, le daratumumab – médicament associé au protocole VMP en 1^ère ligne du myélome multiple chez les patients non éligibles à la greffe – a vu passer son ASMR de IV à III, en moins d’un an, sur la base du gain désormais démontré sur la survie des patients par de nouvelles données.
Convaincue de l’importance de la démarche d’évaluation conditionnelle, la HAS, par la voie de la CT, est organisée pour réévaluer à court terme les médicaments concernés et adapter le cas échéant ses conclusions initiales.

L’intérêt et l’engagement des patients : un objectif fondamental

Conformément à l’axe de son projet stratégique qui consiste à faire de l’engagement des usagers une priorité, la HAS s’attache à intégrer leur point de vue dans l’évaluation des médicaments. Dans ce cadre, pour apprécier le bénéfice d’un médicament ou d’une thérapie, outre les données d’efficacité, elle prend en compte la qualité de vie des patients. Elle en a fait un critère majeur d’évaluation participant à l’obtention d’une ASMR élevée. Ainsi, depuis janvier 2019, 26% des libellés d’ASMR mentionnent les résultats de qualité de vie (44 sur 169), lesquels ont contribué à améliorer l’ASMR de médicaments dans 9 cas.
La HAS recueille en outre les témoignages et contributions des patients et usagers pour les évaluations de tout nouveau médicament ainsi que pour les réévaluations. Ces contributions, discutées lors des examens et mentionnées systématiquement dans les avis mis en ligne, permettent à la commission d’être éclairée sur les attentes des patients et, le cas échéant, d’en tirer les conséquences dans ses avis.

[1] Cancer bronchique non à petites cellules