MEPSEVII (vestronidase alfa)

Réévaluation.

Avis défavorable au remboursement dans le traitement des manifestations non neurologiques de la mucopolysaccharidose de type VII (MPS VII ; maladie de Sly).

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

La MPS VII est une maladie multi systémique qui nécessite une prise en charge multidisciplinaire et globale adaptée à chaque patient, dont les objectifs principaux sont :

• l’amélioration ou le ralentissement de l’évolution multi systémique de la maladie ;
• l’amélioration de la qualité de vie et de l’insertion sociale, scolaire ou professionnelle du patient.

Le recours à une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TCSH) n’est pas mentionné dans le PNDS pour les patients MPS VII. Aucune étude n’a démontré l’effet d’une TCSH chez ces patients. Seuls quelques cas cliniques ont été publiés dans la littérature, sans démonstration robuste, et avec des résultats hétérogènes d’un patient à l’autre. D’après avis d’expert, celle-ci était parfois réalisée à défaut d’alternative, dans certaines situations uniquement car il s’agit d’un traitement lourd et contraignant, nécessitant un traitement par chimiothérapie, et en cas de donneur compatible.

Place du médicament :

Compte tenu :

• sur la base des données disponibles, de la démonstration d’une efficacité uniquement sur un critère biologique, à savoir la réduction de l’excrétion urinaire de GAG (dermatane sulfate) avec MEPSEVII (vestronidase alfa), sans bénéfice démontré sur un critère cliniquement pertinent,
• de l’absence de corrélation établie entre la réduction de l’excrétion urinaire de GAG et un bénéfice clinique,
• de l’absence d’efficacité de MEPSEVII (vestronidase alfa) sur les symptômes neurologiques qui sont une composante importante de la maladie,
• du profil de tolérance de MEPSEVII (vestronidase alfa) caractérisé par des réactions liées à la perfusion, y compris des réactions d’hypersensibilité, qui sont des risques importants identifiés dans le plan de gestion des risques, mais aussi des effets indésirables du type diarrhée, ataxie, confusion, douleur abdominale, vomissement, convulsion fébrile,
• de la contrainte liée au mode d’administration en perfusion intraveineuse toutes les 2 semaines,
• de l’absence de démonstration d’un bénéfice en termes de qualité de vie des patients traités par MEPSEVII (vestronidase alfa),

MEPSEVII (vestronidase alfa) n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique des manifestations non neurologiques de la mucopolysaccharidose de type VII (MPSVII ; maladie de Sly).