Avis n° 2020.0064/DC/SEM du 22 octobre 2020 du collège de la Haute Autorité de santé relatif au projet d’arrêté limitant l'utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de déficit sévère en AADC à certains établissements de santé

Les médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de déficit sévère en AADC ne bénéficient pas encore d’autorisation de mise sur le marchéet font actuellement l’objet de demandesd’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative auprès de l’ANSM.

L'administration de ces médicamentsrequiert un geste neurochirurgical, à savoir une injection intracérébrale bilatérale au niveau des putamens, qui nécessite un environnement hautement sécuriséet spécialisé.

La DGOS a donc sollicité en urgence l’avis de la HAS sur un projet d’arrêté visant à limiter l’utilisation de ces médicamentsà un établissement de santé, dans le cadre de l’ATU nominative.

La HAS n’ayantjamais évaluéces spécialités niles actes associés, elle ne dispose pas des éléments nécessairespour apprécier si les conditions visées dans les considérants du projet d’arrêtépermettent degarantir la sécurité de cet acte nipour se prononcer sur une liste d’établissements répondantà ces conditions.

Néanmoins, compte tenu de l’urgence de la situation, de la gravité de la pathologie, et dès lors que l’ANSM auraconsidéré, en délivrantl’ATUnominativepour UPSTAZA, quela balance bénéfice / risque estprésuméefavorable, la HAS n’est pas opposée à la publication de cet arrêté.