Avis n° 2021.0009/AC/SEM du 4 mars 2021 du collège de la Haute Autorité de santé relatif au projet d’arrêté limitant l'utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement de la dystrophie rétinienne héréditaire à certains établissements de santé en application des dispositions de l'article L. 1151-1 du code de la santé publique

Le collège de la HAS est favorable au projet d’arrêté limitant l'utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement de la dystrophie rétinienne héréditaire à certains établissements de santé en application des dispositions de l'article L. 1151-1 du code de la santé publique sous réserve des modifications suivantes de l’article 1er :

• Il est proposé de remplacer le 5ème alinéa par : « L’établissement de santé dispose d’un Centre de Référence Maladies Rares, coordonnateur ou constitutif ou, de façon exceptionnelle, d’un Centre de Compétence en cas d’autorisation antérieure au présent arrêté d’utiliser la thérapie génique, ces centres étant en lien avec un Centre de Référence de la filière de santé maladies rares sensorielles « SensGene », remplissant les missions nationales dans le domaine des maladies génétiques rares de la vision et de l’audition, et ayant une expertise dans la prise en charge des patients atteints de dystrophie rétinienne héréditaire » ;
• au 6ème alinéa après le mot « héréditaire », il est proposé d’insérer les mots : «, notamment le suivi fonctionnel et la prise en charge de la basse-vision. » ;
• au 6ème alinéa, il est proposé de supprimer la dernière phrase ;
• au 8ème alinéa, il est proposé de remplacer les mots « dispose d’une équipe pluridisciplinaire pouvant organiser des réunions de concertation en son sein » par les mots : « est organisé pour faire intervenir une équipe pluridisciplinaire dans le cadre de réunions de concertation ».