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OTEZLA (aprémilast)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 16 mars 2021

Nature de la demande

Extension d'indication

Nouvelle indication.

Avis favorable au remboursement dans le traitement de patients adultes atteints d’ulcères buccaux associés à la Maladie de Behçet (MB) uniquement lorsque la colchicine est contre-indiquée, inefficace ou mal tolérée.

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations.

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Les médicaments utilisés dans la maladie de Behçet ont pour objectif de supprimer la réaction inflammatoire, de traiter les principaux symptômes de la maladie et de limiter les complications et l’altération des organes atteints. Le choix des médicaments dépendra de la gravité et de la fréquence des symptômes ainsi que des organes atteints.

Les ulcères buccaux, sont un symptôme très fréquent de la maladie de Behçet, présent dans plus de 90% des cas et le plus souvent bipolaire, dont le traitement repose sur des traitements locaux à base d’anesthésiques locaux comme la lidocaïne (solution visqueuse), de chlorhexidine (bain de bouche) et de corticoïdes (par exemple clobétasol propionate en gel pour application locale) en première intention. L’hygiène bucco-dentaire est essentielle.

Lorsqu’un traitement par voie générale est nécessaire, la colchicine est le traitement de première intention recommandé en l’absence de contre-indication afin de prévenir la récidive des aphtes buccaux, génitaux ou les lésions d’érythème noueux, à une posologie habituellement comprise entre 1 et 2 mg/jour. La corticothérapie générale peut être une option thérapeutique dans les formes récidivantes et en cas d’atteinte systémique.

Chez les patients réfractaires, le protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) et les recommandations de l’EULAR préconisent pour le traitement des lésions cutanéo-muqueuses sévères des traitements tels que l’azathioprine, le thalidomide (faisant l’objet d’une RTU), les anti-TNF alpha, l’aprémilast ou l’ustekinumab. Toutes ces molécules sont actuellement utilisées hors-AMM (hormis l’aprémilast qui dispose désormais d’une AMM). Par ailleurs, le thalidomide fait l’objet d’une RTU dans l’indication suivante : « Traitement des aphtoses sévères, y compris chez les patients HIV positifs et dans la maladie de Behçet, en cas d’échec aux traitements de 1ère intention (traitements locaux et colchicine) ».

Place du médicament

OTEZLA (aprémilast) est un traitement de deuxième intention pour le traitement des patients adultes atteints d’ulcères buccaux associés à la Maladie de Behçet (MB) uniquement lorsque la colchicine est contre-indiquée, inefficace ou mal tolérée.

De plus, compte tenu :

  • d’une efficacité modeste démontrée versus placebo en particulier sur la réduction du nombre d’ulcères oraux après 12 semaines de traitement uniquement chez les patients sans atteinte d’organe majeur,
  • d’une amélioration de la qualité de vie versus placebo, avec des difficultés pour interpréter la pertinence clinique de la quantité d’effet observée,
  • de l’absence de données versus un comparateur actif, notamment la colchicine,
  • de l’absence d’efficacité démontrée sur d’autres composantes de cette maladie (ex : ulcères génitaux),

la Commission de la Transparence considère que la place d’OTEZLA (aprémilast) dans la stratégie thérapeutique de la maladie de Behçet est limitée au traitement symptomatique des ulcères buccaux associés à cette affection, après échec, contre-indication ou intolérance à la colchicine.

Cette spécialité n’a pas de place en 1ère intention en l’absence de données comparatives à la colchicine qui reste le traitement systémique de première intention.


Service Médical Rendu (SMR)

Modéré

Le service médical rendu par OTEZLA (aprémilast) est modéré uniquement dans le traitement de patients adultes atteints d’ulcères buccaux associés à la Maladie de Behçet (MB) lorsque la colchicine est contre-indiquée, inefficace ou mal tolérée.

Insuffisant

Le service médical rendu par OTEZLA (aprémilast) est insuffisant dans les autres situations pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Dans le traitement des patients adultes atteints d’ulcères buccaux associés à la Maladie de Behçet (MB) lorsque la colchicine est contre-indiquée, inefficace ou mal tolérée :

Compte tenu :

  • d’une efficacité modeste démontrée dans deux études de phase II et III versus placebo sur l’aire sous la courbe du nombre d’ulcères oraux (AUCW0-12), critère de jugement principal dans l’étude BCT-002 de phase III, et sur le nombre moyen d’ulcères buccaux à la semaine 12, critère de jugement principal dans l’étude BCT-001 de phase II ,
  • de l’absence de donnée spécifique chez les patients en échec, intolérants ou avec une contre-indication à la colchicine,
  • du recul limité de la phase de traitement contrôlée des études (12 semaines) et de l’absence de recul à long terme sur la tolérance,

les spécialités OTEZLA n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge.

Sans objet

Dans les autres situations :

Sans objet.


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