Avis n° 2021.0057/DC/SEM du 26 juillet 2021 du collège de la Haute Autorité de santé relatif au projet d’arrêté limitant l'utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de déficit sévère en AADC à certains établissements de santé

Les médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de déficit sévère en AADC ne bénéficient pas encore d’autorisation de mise sur le marché et ont fait l’objet de demandes d’autorisations temporaires d’utilisation nominative auprès de l’ANSM. A ce jour UPSTAZA (eladocagene exuparvovec), seul médicament de thérapie génique dans cette indication, est en cours d'évaluation par l’Agence européenne du médicament dans le cadre d'une demande d'AMM centralisée.

L'administration de ces médicaments requiert un geste neurochirurgical, à savoir une injection intracérébrale bilatérale au niveau des putamens, qui nécessite un environnement particulièrement sécurisé.

Par arrêté du 17 novembre 2020 modifié le 22 avril 2021, la DGOS a limité l'utilisation de ces médicaments au centre hospitalier universitaire de Montpelier.

La DGOS sollicite en urgence l’avis de la HAS sur un projet d’arrêté visant à ouvrir l’utilisation de ces médicaments à un second établissement de santé, l’hôpital Fondation Adolphe de Rothschild.

Comme indiqué dans son avis du 22 octobre 2020 susvisé, la HAS rappelle qu’elle n’a jamais évalué les médicaments et actes concernés, il lui apparait par conséquent difficile de se prononcer sur les critères d’un tel encadrement.

De même, la HAS ne dispose pas des éléments lui permettant d’apprécier si l’Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild, le centre hospitalier universitaire de Montpellier ou d’autres établissements de santé satisfont aux conditions visées dans les considérants du projet d’arrêté.

Néanmoins, compte tenu de l’urgence de la situation, de la gravité de la pathologie, et dès lors que l’ANSM a considéré dans le cadre des autorisations temporaires d’utilisation nominative qu’elle a accordées que la balance bénéfice / risque est présumée favorable, la HAS n’est pas opposée à la publication de cet arrêté.