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PEMAZYRE (pémigatinib)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 30 sept. 2021

Nature de la demande

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Première évaluation. 

Avis favorable au remboursement uniquement dans le sous-groupe de patients atteints d’un cholangiocarcinome intrahépatique localement avancé ou métastatique avec fusion ou réarrangement du gène du récepteur 2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2) qui ont progressé après au moins une ligne de traitement systémique et non éligibles à une chimiothérapie par FOLFOX.

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations.

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la stratégie thérapeutique en l’état actuel des données.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Selon les recommandations nationales du TNCD (Thésaurus National de Cancérologie Digestive), au stade métastatique cholangiocarcinome intrahépatique, le traitement de première ligne est une chimiothérapie par gemcitabine et cisplatine. En France, le protocole GEMOX est aussi utilisé dans cette situation. Chez les patients relevant d’une 2ème ligne de traitement systémique, le protocole FOLFOX est une option thérapeutique.

Place de PEMAZYRE (pemigatinib) dans la stratégie thérapeutique

Considérant :

  • les données limitées d’efficacité disponibles reposant sur les résultats d’une étude de phase II non comparative, alors qu'une comparaison à la chimiothérapie par FOLFOX était possible en deuxième ligne,
  • les événements indésirables fréquents, sévères et pour certains inhabituels (troubles du métabolisme du phosphore, décollements rétiniens),

La Commission de la Transparence considère qu’en l’état actuel des données, PEMAZYRE est une option de traitement uniquement pour les patients ayant un cholangiocarcinome intrahépatique avec fusion ou réarrangement de FGFR2 à partir de la deuxième ligne et qui ne sont pas éligibles à une chimiothérapie par FOLFOX. Dans ce contexte, un schéma allégé de chimiothérapie tels que le protocole LV5FU2 demeure également comme autre option thérapeutique.


Service Médical Rendu (SMR)

Faible

La Commission considère que le service médical rendu par PEMAZYRE (pemigatinib) est FAIBLE dans le sous-groupe de patients atteints d’un cholangiocarcinome intrahépatique localement avancé ou métastatique avec fusion ou réarrangement du récepteur 2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2) qui sont en rechute ou réfractaires après au moins une ligne de traitement systémique, non éligibles à une chimiothérapie par FOLFOX.

Insuffisant

La Commission considère que le service médical rendu par PEMAZYRE (pemigatinib) est INSUFFISANT pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles dans le reste de la population de l’AMM


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Dans le périmètre du remboursement retenu par la Commission :

Prenant en compte :

  • les données d’une cohorte parmi 3 dans une étude de phase II non comparative alors qu’une comparaison à la chimiothérapie par FOLFOX était possible lors de la réalisation de l’étude,
  • le besoin médical partiellement couvert dans le champ de l’indication mais à moindre degré en cas de non-éligibilité au protocole FOLFOX,
  • le surcroît de toxicité notamment l’incidence des événements indésirables (EI) de grades = 3 de 59,8% et celle des EI graves de 40,2%. Par ailleurs, la survenue de décollement séreux rétinien et d’hyperphosphatémie ont été identifiés comme risques importants dans le Plan de Gestion des Risques,

La Commission de la Transparence considère que PEMAZYRE n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans le traitement du sous-groupe des patients atteints d’un cholangiocarcinome intrahépatique localement avancé ou métastatique avec fusion ou réarrangement du récepteur 2 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR2) qui sont en rechute ou réfractaires après au moins une ligne de traitement systémique et non éligibles à une chimiothérapie par FOLFOX.

Sans objet

Dans le périmètre inclus dans l’AMM mais non retenu au remboursement.


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