Comment mieux prendre en charge les pathologies de la thyroïde ? Dans quelles situations une échographie est-elle pertinente ? Quand faut-il faire une cytoponction ? La HAS et le Conseil national professionnel de radiologie et d’imagerie médicale (G4) ont publié une recommandation qui fait le point sur l’indication de ces examens. Les objectifs sont de réduire les échographies non pertinentes en cas de dysthyroïdies, d’améliorer le recours à l’échographie pour caractériser les nodules et de réaliser une cytoponction avant toute chirurgie de nodule. Cette recommandation s’accompagne d’un document à destination des usagers.

Nouvelle indication et réévaluation.

Avis favorable au remboursement en monothérapie dans le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 3 ans et plus atteints d’un lymphome de Hodgkin classique en rechute ou réfractaire après échec d’une greffe de cellules souches autologue (ASCT) ou après au moins deux lignes de traitement antérieures lorsque la greffe autologue n’est pas une option de traitement.

Un progrès thérapeutique par rapport au brentuximab vedotin.

Première évaluation.

Avis favorable au remboursement dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d’une mutation du gène CFTR spécifiée dans l’AMM.

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge de la mucoviscidose des patients âgés de 6 ans et plus :

• homozygotes pour la mutation F508del,
• ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d’une mutation du gène CFTR spécifiée dans l’AMM.

Première évaluation.

Avis favorable au remboursement :
- en cardioplégie au cours des interventions de chirurgie cardiaque ;
- dans la protection des organes durant les interventions en champ opératoire exsangue (coeur, rein, foie) ;
- dans la conservation des organes destinés à la transplantation : perfusion et conservation à froid (coeur, rein, foie, pancréas).

Pas de progrès dans la prise en charge dans chacune des indications.

Nouvelles indications.

Avis favorable au remboursement dans la prévention et le traitement des hémorragies dues à une fibrinolyse générale ou locale chez l'adulte et l'enfant à partir d'un an :
- intervention chirurgicale gynécologique ou affections d'origine obstétricale,
- intervention chirurgicale thoracique et abdominale et autres interventions chirurgicales majeures telles qu'une chirurgie cardiovasculaire

Pas de progrès dans la prise en charge.

Première évaluation.

Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q chez les patients âgés de 2 mois et plus avec un diagnostic clinique de SMA de type 1, 2 et 3.

Avis défavorable au remboursement chez les patients atteints de SMA avec un diagnostic clinique de SMA de type 4 et chez les patients pré-symptomatiques.

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q avec un diagnostic clinique de SMA :

• de type 1, au même titre que SPINRAZA (nusinersen) et ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec),
• de type 2, au même titre que SPINRAZA (nusinersen) et,
• de type 3 non ambulants.

Pas de progrès dans la prise en charge des patients symptomatiques atteints de SMA de type 3, ambulants.

 

Première évaluation.

Avis favorable au remboursement dans le traitement et la prophylaxie des épisodes hémorragiques et pour la prise en charge péri-opératoire des patients atteints d’un déficit congénital en facteur X.

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Première évaluation.

Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’hyperoxalurie primitive de type 1 dans tous les groupes d’âge.

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ONUREG (azacitidine), dans l'indication « Traitement de maintenance chez les patients adultes atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) ayant obtenu une rémission complète (RC) ou une rémission complète avec récupération incomplète de la numération formule sanguine (RCi) après une thérapie d'induction avec ou sans traitement de consolidation et qui ne sont pas candidats (incluant les patients qui font le choix de ne pas recevoir) à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ».

« Ce médicament n'entre plus dans le dispositif de l'Accès précoce ».

Première évaluation.

Avis favorable au remboursement uniquement dans le traitement des patients adultes atteints d’une forme active de sclérose en plaques récurrente rémittente (SEP-RR) définie par des paramètres cliniques ou d’imagerie.
Avis défavorable au remboursement dans le traitement des formes secondairement progressives.

Pas de progrès dans la prise en charge de la SEP-RR, en l’état actuel des données.

Nouvelle indication.

Avis favorable au remboursement uniquement en association avec l’azacitidine, pour le traitement des patients adultes atteints d’une leucémie aiguë myéloïde (LAM) nouvellement diagnostiquée et inéligibles à une chimiothérapie intensive.
Avis défavorable au remboursement en association à un agent hypométhylant autre que l’azacitidine.

Un progrès thérapeutique par rapport à l’azacitidine.

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité TRODELVY 180 mg (sacituzumab govitecan), dans l'indication « Traitement en monothérapie des patients adultes, ayant un cancer du sein triple négatif non résécable ou métastatique, ayant reçu préalablement 2 lignes de traitement systémiques ou plus, dont au moins l'une d'entre elles au stade avancé ».