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BYLVAY (odévixibat)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 22 nov. 2021

Nature de la demande

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Première évaluation.

Avis favorable au remboursement dans le traitement de la cholestase intrahépatique progressive familiale (PFIC) de type 1 et 2 (à l’exception du sous-type BSEP3) chez les patients âgés de 6 mois et plus.

Avis défavorable au remboursement dans les autres types de PFIC.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge des patients âgés de 6 mois et plus atteints de PFIC de type 1 et 2 (à l’exception du sous-type BSEP3).

 Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Le raitement actuel des PFIC repose sur des thérapeutiques ayant une action non spécifique, utilisées pour lutter contre les symptômes et signes cliniques : apports nutritionnels, prévention des carences vitaminiques, traitement des manifestations hépatiques dont le prurit sévère. Parmi les médicaments, sont utilisées hors AMM, l’acide ursodésoxycholique (sauf en cas de PFIC de type 3 où il dispose d’une AMM en France), la rifampicine, l’hydroxyzine, des antihistaminiques, la naltrexone. Aucun de ces médicaments n’a démontré d’effet à long terme et ne modifie le pronostic. Aussi, le recours à la chirurgie est nécessaire chez la plupart des patients, avec notamment la réalisation d’une dérivation biliaire externe, et la transplantation hépatique en dernier recours.

Le principal motif de recours à la dérivation biliaire est un prurit non contrôlé par les médicaments, notamment en cas de PFIC de type 2. De plus, les patients ayant eu une dérivation biliaire réussie peuvent toujours avoir des concentrations sériques en acides biliaires élevées et un prurit sévère.

En dernier recours, la transplantation hépatique est envisagée : elle supprime la cholestase chez les patients atteints de PFIC de types 1 et 2. Cependant, en cas de PFIC de type1, des manifestations extrahépatiques peuvent survenir après transplantation.
On ne dispose donc pas de médicament spécifiquement indiqué en cas de PFIC (notamment de type 1 et 2, les plus fréquentes) et le besoin médical dans ces affections génétiques rares reste très important.

Place du médicament

Chez les patients atteints de PFIC de type 1 et 2, la Commission de la Transparence considère que BYLVAY (odevixibat) est un traitement de 2ème intention qui doit être prescrit en addition au traitement médical de 1ère intention (AUDC +/- rifampicine), lorsque le prescripteur juge nécessaire de poursuivre l’effort thérapeutique pour diminuer les concentrations sériques d’acides biliaires et/ou réduire le prurit afin d’ améliorer la qualité de vie du patient.

Chez les patients atteints du sous-type BSEP3 de la PFIC de type 2 (odevixibat non efficace), et dans les autres types de PFIC, la place de BYLVAY (odevixibat) ne peut être déterminée faute de données cliniques.


Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par cette spécialité est important dans le traitement de la cholestase intrahépatique progressive familiale (PFIC) de type 1 et 2 (à l’exception du sous-type BSEP3 de la PFIC 2) chez les patients âgés de 6 mois et plus.

Insuffisant

Le service médical rendu par cette spécialité est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres types de PFIC.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

La Commission de la Transparence considère que BYLVAY (odevixibat) en association aux traitements médicamenteux actuellement utilisés tels que l’acide ursodésoxycholique (AUDC) ou la rifampicine (hors AMM) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des PFIC de type 1 et 2 (en dehors du sous-type BSEP3).


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