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VOXZOGO 0,4 - 0,56 - 1,2 mg (vosoritide)

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 14 déc. 2021

Autorisation d’accès précoce octroyée le 13 décembre 2021 à la spécialité VOXZOGO (vosoritide) dans l’indication « traitement de l'achondroplasie chez les patients âgés d’au moins 5 ans et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées ».

Avis de la commission de la transparence (CT)

La Commission de la Transparence a considéré que :

  • L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que l'achondroplasie a une incidence de 1 sur 25 000 naissances, que les complications sont fréquentes et doivent être dépistées précocement. L’impact majeur de ces atteintes sur la qualité de vie est rapporté par les associations de patients ;
  • Il n’existe pas de traitement approprié puisque VOXZOGO est le premier traitement médicamenteux indiqué dans l’achondroplasie ;
  • Dans la mesure où l'achondroplasie chez les patients âgés d’au moins 5 ans et plus, et dont les épiphyses ne sont pas soudées, est une maladie grave, rare et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée ;
  • Ce médicament est présumé innovant car il s’agit de la première modalité de prise en charge de cette maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes de gain statural annuel (vitesse de croissance annualisée moyenne de 1,71 cm/an dans le groupe vosoritide versus 0,13 cm/an dans le groupe placebo, soit une différence moyenne en faveur du vosoritide de 1,57 cm/an (IC95% [1,22 ; 1,93], p <0,0001). Ce médicament dispose d’un plan de développement adapté et d’une tolérance favorable par ailleurs.


Décision de la HAS

S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis.

Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l'article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :

VOXZOGO 0,4 mg, poudre et solvant pour solution injectable (vosoritide)

10 flacons de poudre + 10 seringues préremplies de 0,5 mL de solvant + 10 aiguilles individuelles à usage unique + 10 seringues individuelles à usage unique

VOXZOGO 0,56 mg, poudre et solvant pour solution injectable (vosoritide)

10 flacons de poudre + 10 seringues préremplies de 0,7 mL de solvant + 10 aiguilles individuelles à usage unique + 10 seringues individuelles à usage unique

VOXZOGO 1,2 mg, poudre et solvant pour solution injectable (vosoritide)

10 flacons de poudre + 10 seringues préremplies de 0,6 mL de solvant + 10 aiguilles individuelles à usage unique + 10 seringues individuelles à usage unique

du laboratoire BioMarin

dans l’indication « traitement de l'achondroplasie chez les patients âgés d’au moins 5 ans et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées ».

Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique (CSP), et figurant à l’annexe II de la présente décision.

La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l'article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.


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