ONUREG 200 - 300 mg (azacitidine)

Première évaluation.

Avis favorable au remboursement dans le traitement d’entretien chez les patients adultes atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) ayant obtenu une rémission complète (RC) ou une rémission complète avec récupération incomplète de la numération formule sanguine (RCi) après une thérapie d'induction avec ou sans traitement de consolidation et qui ne sont pas candidats (incluant les patients qui font le choix de ne pas recevoir) à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique par rapport à l’abstention thérapeutique avec surveillance.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Pour les patients ayant obtenu une RC/RCi et n’étant pas éligibles à une GCSH, un traitement d’entretien peut être envisagé. Cette approche vise à retarder la rechute et à prolonger la durée de rémission et la survie particulièrement chez les patients à risque intermédiaire ou élevé.

La midostaurine (RYDAPT) est indiqué dans le traitement de la LAM avec une indication restreinte aux patients ayant une LAM avec mutation du gène FLT3 en association avec une chimiothérapie standard d’induction et une chimiothérapie de consolidation suivie, d’un traitement d’entretien par RYDAPT (midostaurine) en monothérapie en l’absence de GCSH. Cette mutation de FLT3 concerne environ 30 % des cas de LAM.

La Commission de la Transparence a néanmoins souligné dans son avis du 13/06/2018 relatif à RYDAPT (midostaurine), l’impossibilité de distinguer l’apport spécifique du traitement d’entretien par RYDAPT (midostaurine) chez les patients n’ayant pas reçu d’allogreffe en l’absence de randomisation avant l’instauration du traitement d’entretien, au regard du schéma de l’étude pivot RATIFY.

La stratégie actuelle dans le traitement d’entretien de la LAM consiste en une surveillance clinique et biologique.

Place d’ONUREG (azacitidine) dans la stratégie thérapeutique

ONUREG (azacitidine) est un traitement d’entretien de la LAM chez les patients adultes ayant obtenu une rémission complète (RC) ou une rémission complète avec récupération incomplète de la numération formule sanguine (RCi) après une thérapie d'induction avec ou sans traitement de consolidation et qui ne sont pas candidats à une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Sa supériorité a été établie versus placebo en termes de survie globale et de survie sans rechute sur un suivi médian de 41,2 mois.

Chez les patients ayant une mutation FLT3, en l’absence de données comparatives et compte-tenu de l’impossibilité de distinguer l’apport spécifique d’un traitement d’entretien par RYDAPT (midostaurine) chez les patients n’ayant pas reçu d’allogreffe (cf avis du 13/06/2018 concernant RYDAPT), la place d’ONUREG (azacitidine) par rapport à RYDAPT (midostaurine) ne peut pas être déterminée.

Avis économique

Ce produit a fait l'objet d'un avis économique rendu par la Commission d'évaluation économique et de santé publique le 15 novembre 2021. L’avis économique porte sur une indication superposable à celle demandée au remboursement, à savoir dans le « traitement de maintenance chez les patients adultes atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) ayant obtenu une rémission complète (RC) ou une rémission complète avec récupération incomplète de la numération formule sanguine (RCi) après une thérapie d'induction avec ou sans traitement de consolidation, et qui ne sont pas candidats (incluant les patients qui font le choix de ne pas procéder) à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).»

Au prix revendiqué par l’industriel pour une boîte de 7 comprimés de 300 mg de l’azacitidine orale, l’analyse de référence de l’efficience de l’azacitidine orale aboutit à un RDCR de 545 599 €/QALY vs « l’observation sans traitement ». Ce résultat doit être interprété avec prudence en raison de l’absence non justifiée de données de qualité de vie décrivant la phase post-rechute par l’industriel.

 Il n’y a pas d’analyse d’impact budgétaire déposée pour ce dossier.

> ONUREG - Avis économique (pdf)