ZOKINVY (lonafarnib) - Syndrome de Hutchinson-Gilford

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 22 sept. 2022

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ZOKINVY (lonafarnib) dans l’indication « traitement de patients âgés de 12 mois et plus ayant un diagnostic génétiquement confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) ou de laminopathie progéroïde présentant soit une mutation LMNA hétérozygote avec accumulation de protéines de type progérine, soit une mutation ZMPSTE24 homozygote ou hétérozygote composite. ».

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