RYMPHYSIA (alpha-1 antitrypsine humaine)

Première évaluation.

L’essentiel

Avis favorable au remboursement dans l’indication : chez l’adulte pour le traitement d’entretien du déficit sévère et documenté en alpha-1 antitrypsine afin de ralentir la progression de l’emphysème (p. ex. génotypes PiZZ, PiZ (null), Pi (null, null), PiSZ). Les patients doivent recevoir un traitement pharmacologique et non pharmacologique optimal et montrer des signes de maladie pulmonaire évolutive (p. ex. : diminution du volume expiratoire maximal par seconde [VEMS] attendu, réduction de la capacité de marche ou augmentation du nombre d’exacerbations) évalués par un profes-sionnel de santé expérimenté dans le traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine.

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

La prise en charge des patients ayant un emphysème par déficit en alpha-1 antitrypsine est la même que celle de tout patient atteint de bronchopneumopathie chronique obstructive. Elle comprend tout d’abord l’arrêt du tabac ; ainsi que les vaccinations (grippe, pneumocoque), la réhabilitation respiratoire. La prise en charge médicamenteuse repose essentiellement sur les bronchodilatateurs (LABA, LAMA), seuls ou en association avec des corticostéroïdes inhalés, en fonction de l’historique et du risque d’exacerbations. Chez des patients très évolués, peuvent se discuter des réductions de volume pulmonaire (par voie endoscopique) ou des transplantations pulmonaires.

La substitution en alpha-1 antitrypsine est le seul traitement spécifique du déficit en alpha-1 antitrypsine. Les patients doivent être âgés de moins de 70 ans, avoir eu un sevrage durable et documenté de leur tabagisme, avoir une documentation de leur emphysème (scannographique, et fonctionnelle respiratoire) et avoir un volume expiratoire maximal par seconde [VEMS] compris entre 30 et 70% de la valeur théorique. Les patients doivent recevoir un traitement pharmacologique et non pharmacologique optimal. Il est recommandé que l’indication de traitement substitutif soit validée au cours d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP).

Place du médicament :

RYMPHYSIA (alpha-1 antitrypsine humaine) est un traitement substitutif de 1ère intention en cas de déficit sévère et documenté en alpha-1 antitrypsine afin de ralentir la progression de l’emphysème (p. ex. génotypes PiZZ, PiZ (null), Pi (null, null), PiSZ).