LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) - Leucodystrophie métachromatique

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 20 oct. 2022 - Mis à jour le 27 avr. 2023

Renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité LIBMELDY dans l’indication suivante : « Traitement de la leucodystrophie métachromatique (LDM) caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’arylsulfatase A (ARSA) entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants asymptomatiques, sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus). »

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