VITRAKVI (larotrectinib) - Fibrosarcome infantile et autres sarcomes pédiatriques des tissus mous
Reason for request
Réévaluation.
L'essentiel
Avis favorable au remboursement uniquement dans le traitement du fibrosarcome infantile et des autres sarcomes pédiatriques des tissus mous, avec fusion du gène NTRK, localement avancés ou métastatiques, et réfractaires ou en rechute.
Quel progrès ?
Un progrès thérapeutique dans la stratégie de prise en charge.
Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?
En pédiatrie, en dépit du faible niveau de preuve des données fournies et dans l’attente de nouvelles données d’efficacité et de tolérance, la Commission considère que VITRAKVI (larotrectinib), en monothérapie, est une option de traitement pour les stades localement avancés ou métastatiques, réfractaires ou en rechute du fibrosarcome infantile et des autres sarcomes pédiatriques des tissus mous, avec fusion du gène NTRK.
Au regard du nombre de patients ayant obtenu une réponse objective dans une étude non comparative de phase I/II et d’après les experts, VITRAKVI (larotrectinib) pourrait avoir une place dans la prise en charge pédiatrique :
- du fibrosarcome infantile avec fusion du gène NTRK, réfractaires ou en rechute, en cas d’échec de la chimiothérapie par vincristine-actinomycine, traitement de référence depuis plusieurs décennies et d’impossibilité de chirurgie non mutilante, pour éviter l’exposition à une chimiothérapie intense ;
- des autres sarcomes pédiatriques des tissus mous avec fusion du gène NTRK, en cas d’échec des traitements standards, pour les tumeurs réfractaires ou en rechute.
Clinical Benefit
Substantial |
Le service médical rendu par VITRAKVI (larotrectinib) est important uniquement dans le fibrosarcome infantile et les autres sarcomes pédiatriques des tissus mous, avec fusion du gène NTRK, localement avancés ou métastatiques, et réfractaires ou en rechute. |
Clinical Added Value
minor |
Prenant en compte :
et malgré :
la Commission considère que VITRAKVI (larotrectinib), 25 mg, 100 mg, et 20 mg/mL apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle des patients atteints de fibrosarcome infantile et d’autres sarcomes pédiatriques des tissus mous, avec fusion du gène NTRK, localement avancés ou métastatiques, et réfractaires ou en rechute. |