Accès à l’innovation thérapeutique : la HAS réaffirme son engagement au bénéfice des patients

Rappelons que la HAS a pour mission d’évaluer les médicaments à la demande des industriels qui souhaitent les voir pris en charge par la solidarité nationale. C’est le rôle de sa commission de la transparence, une commission d’experts indépendants, qui sont médecins, pharmaciens et membres d’associations de patients et d’usagers. Les avis médico-scientifiques de la commission de la transparence ont ainsi vocation à éclairer la décision de l’Etat sur le bien-fondé du remboursement d’un médicament par l’Assurance Maladie et à le guider dans la négociation de son prix.

Évaluer les médicaments : une mission indispensable et complexe

Notre mission d’évaluation des médicaments est indispensable pour assurer l’accès aux meilleurs traitements pour les patients. Tout nouveau médicament, dès lors qu’il a obtenu son autorisation de mise sur le marché, doit ainsi faire la démonstration scientifique qu’il rend un service médical suffisant pour que la collectivité le prenne en charge financièrement, mais aussi qu’il apporte un progrès par rapport aux traitements existants. De l’ampleur de ce progrès démontré dépendra, après négociation avec l’Etat, le prix auquel le laboratoire pourra vendre son médicament.

Cette mission est nécessairement sujette à critique. Les avis ou décisions de la HAS qui ne sont pas conformes aux revendications des industriels sont la cible de contestations de tous ordres. Et il est légitime que s’élève quelquefois la voix de professionnels, frustrés de n’avoir pas entre leurs mains toutes les options pour leurs patients. Comme il est compréhensible que des patients expriment parfois leur colère, voire leur détresse, quand ils sont en situation difficile.

Cette mission est complexe. Comme les patients, comme les médecins, comme les chercheurs, la HAS se félicite des avancées thérapeutiques spectaculaires des dernières décennies. Dans le même temps, et au motif d’innovation, les données soumises par les laboratoires à la HAS sont parfois immatures. Pour aller plus vite, des autorisations de mise sur le marché sont accordées à titre conditionnel, sous réserve de résultats d’études ultérieurs, et les demandes d’évaluation en vue du remboursement interviennent à un stade précoce dans le plan de développement des médicaments. Tout en s’adaptant, c’est le devoir de la HAS d’exiger des éléments de preuve d’efficacité et d’innocuité de ces médicaments, en particulier vis-à-vis de traitements comparateurs, en vue de ne pas confondre vitesse et précipitation, progrès effectif et nouveauté à l’intérêt non encore démontré. C’est rôle de la HAS de s’assurer de l’intérêt véritable de nouveaux traitements, au-delà des promesses et des effets d’annonce.

Rigueur scientifique, transparence et indépendance pour accélérer l’accès des patients au progrès véritable

En d’autres termes, alors que l’intérêt de l’usager – ici le patient – guide in fine tous les avis et recommandations de la HAS, le défi est de taille : permettre un accès accéléré aux nouveaux traitements tout en s’assurant de leur progrès démontré au regard des alternatives disponibles. C’est le sens de la politique de l’institution. Pour y parvenir, la commission de la transparence exerce son activité dans le respect des trois valeurs de la HAS : rigueur scientifique, transparence et indépendance.

La rigueur scientifique d’abord : les avis de la commission se fondent sur une analyse critique des données cliniques disponibles, complétée de l’avis d’experts médecins externes et de contributions d’associations de patients et d’usagers. Pour faire la preuve de l’efficacité d’un médicament et de sa valeur ajoutée, l’essai randomisé en double aveugle reste le gold standard. Cependant, à la recherche d’un équilibre entre développement clinique accéléré et maitrise du niveau d’incertitude au bénéfice des patients en situation d’impasse thérapeutique, la HAS a également introduit la possibilité d’intégrer d’autres types de données d’évaluation à condition qu’elles permettent la comparaison avec les traitements disponibles[1]. 

Par ailleurs, il revient aussi à la HAS, d’accepter ou de refuser des autorisations dites d’accès précoces, c’est-à-dire de permettre à des patients d’accéder de façon anticipée à un traitement remboursé au prix demandé par l’industriel avant même l’autorisation de mise sur le marché, ou tant que la négociation du prix du médicament entre l’industriel et l’Etat n’est pas achevée. Ce dispositif dérogatoire et transitoire, applicable à des médicaments présumés innovants, destinés à traiter des maladies graves pour lesquels il n’existe pas de traitement approprié disponible, est quasi unique au monde. Depuis sa mise en place en juillet 2021, il a permis à des personnes en impasse thérapeutique d’avoir accès de façon anticipée à des traitements présumés innovants dans 74 indications, en majorité dans le domaine des traitements de cancers, par exemple le cancer du sein triple négatif ou le myélome.

La transparence est la seconde valeur cardinale de la HAS. Sur la base de critères réglementaires, la doctrine de la commission est publique comme l’est la retranscription de ses débats. Après avoir fait l’objet d’une phase contradictoire avec les industriels, les avis sont publiés sur le site internet de la HAS en parallèle de leur transmission au ministère.

Troisième valeur et non des moindres : l’indépendance. Les médicaments sont examinés dans le cadre d’une politique stricte de prévention des conflits d’intérêt, confiée à la responsabilité du déontologue de la HAS. Tous les agents de la HAS qui instruisent les dossiers, tous les membres de la commission ainsi que les experts externes qui prennent part à l’évaluation d’un médicament ou d’une classe de médicaments sont ainsi indemnes de conflits d’intérêt, notamment avec les laboratoires qui les fabriquent, depuis au moins 3 ans.

Si les pressions peuvent venir de tous bords, la commission de la transparence de la HAS ne porte quant à elle qu’une seule voix : celle de l’intérêt général et, à travers lui, celle du patient.

[1] Vanier A, Fernandez J, Kelley S, et al Rapid access to innovative medicinal products while ensuring relevant health technology assessment. Position of the French National Authority for Health BMJ Evidence-Based Medicine Published Online First: 14 February 2023. https://ebm.bmj.com/content/early/2023/02/07/bmjebm-2022-112091