SOLIRIS (éculizumab) - Syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 25 avr. 2023

Nature de la demande

Réévaluation suite à résultats étude post-inscription

Réévaluation.

L'essentiel

Avis favorable au maintien du remboursement dans le « traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique ».

Quel progrès ?

Toujours un progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Les nouvelles données ne sont pas de nature à modifier les précédentes conclusions de la Commission sur la place de l’eculizumab dans la stratégie thérapeutique :

SOLIRIS (eculizumab), inhibiteur de la fraction C5 du complément, reste un traitement de première intention du SHUa de l’enfant (à partir de 5 kg) et de l’adulte. En l’absence de comparaison directe au ravulizumab, 2^e inhibiteur de la fraction C5 du complément ayant une AMM dans cette indication, l’eculizumab reste le traitement de référence du SHUa.

Des données cliniques complémentaires restent nécessaires pour mieux définir la population qui pourrait bénéficier le plus de SOLIRIS (eculizumab) en fonction de l’étiologie de la maladie et les patients chez lesquels un arrêt du traitement par eculizumab peut être proposé.

Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) et le Plan de Gestion des Risques (PGR) doivent être respectés, notamment les rubriques « 4.2 Posologie et mode d’administration » et « 4.4 Mises en garde spéciales et précautions d’emploi » (voir paragraphe 8.2.4 Discussion).

L’usage de ce médicament chez la femme enceinte ou allaitante doit respecter le RCP (http://lecrat.fr/).

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par SOLIRIS 300 mg (eculizumab), solution à diluer pour perfusion, reste important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

II (important)

Compte tenu :

du besoin médical partiellement couvert dans une maladie grave engageant le pronostic vital en l’absence de traitement,
des données cliniques ayant montré dans 4 études de phase II non comparatives réalisées sur de faibles effectifs de patients enfants, adolescents et adultes ayant un syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) :
- un pourcentage important à la semaine 26 de patients sans signe de MAT (microangiopathie thrombotique), avec une normalisation des paramètres hématologiques et rénaux, et le maintien des réponses cliniques à long terme,
- la réduction du recours à la plasmathérapie et à la dialyse dans l’ensemble de ces études, malgré l’absence de données sur la qualité de vie des patients, alors que celle-ci est fortement impactée dans cette maladie,
du fait que SOLIRIS (eculizumab) reste le traitement de référence du SHUa en l’absence d’étude comparative versus le ravulizumab (ULTOMIRIS),

la Commission considère que SOLIRIS 300 mg (eculizumab), solution à diluer pour perfusion, apporte toujours une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) qui com-prend ULTOMIRIS (ravulizumab).