XENPOZYME (olipudase alfa) - Déficit en sphingomyélinase acide

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 18 juin 2024 - Mis à jour le 25 févr. 2025

Autorisation d’accès précoce renouvelée le 27 avril 2023 à la spécialité XENPOZYME (olipudase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes ».

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Ce médicament a obtenu une AMM le 24 juin 2022 dans cette indication.

Il a également ait l'objet d’un renouvellement tacite d’autorisation d’accès précoce, conformément aux articles R. 5121-69 et R. 5121-69-4 du code de la santé publique, le 6 juin 2024, dans les mêmes conditions que celles prévues par l’autorisation délivrée par la décision n°2022.0083 du 17 mars 2022 et renouvelée une première fois par la décision n°2023.0171 du 27 avril 2023.

« Ce médicament n'entre plus dans le dispositif de l'Accès précoce ».