XENPOZYME (olipudase alfa) - Déficit en sphingomyélinase acide

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 28 avr. 2023 - Mis à jour le 18 juil. 2023

Autorisation d’accès précoce renouvelée le 27 avril 2023 à la spécialité XENPOZYME (olipudase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes ».

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Ce médicament a une AMM dans cette indication et fait toujours l'objet

d'un accès précoce