XALKORI (crizotinib) - Tumeurs myofibroblastiques inflammatoires (TMI)

Le service médical rendu par XALKORI (crizotinib), gélule, aux dosages de 250 mg et 200 mg, est important dans le traitement des patients pédiatriques (âgés de = 6 à < 18 ans) ayant une tumeur myofibroblastique inflammatoire (TMI) anaplastic lymphoma kinase (ALK)-positive non résécable en rechute ou réfractaire.

Compte tenu :

• des données des études de phase I-II fournies qui suggérent une activité antitumorale du crizotinib dans les TMI ALK-positives non résécables en rechute ou réfractaires, notamment les résultats de l’étude ADVL0912 qui rapportent chez les 12 patients pédiatriques traités à la dose de 280mg/m² deux fois par jour (posologie de l’AMM) : 5 patients avec une réponse complète, 6 patients avec une réponse partielle et 1 patient avec une maladie stable et une durée médiane de réponse de 14,8 mois (min./max. : 2,8-48,9 mois) ;
• du besoin médical mal couvert dans le traitement des TMI ALK-positives non résécables en rechute ou réfractaires chez l’enfant du fait de l’absence de traitement standard et/ou autorisé en cas de TMI non opérable de façon conservatrice ou de TMI métastatique ;
• de l’amélioration attendue mais non étayée des conditions de soins par rapport à la chimiothérapie avec une administration par voie orale du crizotinib (gélule) à domicile ;

et malgré :

• l’absence de données comparatives dans la population pédiatrique visée dont les résultats ne permettent pas de tirer une conclusion robuste sur l’apport thérapeutique du crizotinib par rapport aux alternatives disponibles ;
• des données de tolérance limitées chez l’enfant en termes de durée de recul avec un suivi médian de moins de 1 an dans les études fournies ;
• la survenue potentielle d’une toxicité oculaire et d’une neutropénie de grades 3-4, effets indésirables connus du crizotinib survenant de façon plus fréquente chez l’enfant et qui nécessitent une surveillance renforcée dans la population pédiatrique ;

la Commission considère que XALKORI (crizotinib), gélule, aux dosages de 250 mg et 200 mg apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des tumeurs myofibroblastiques inflammatoires (TMI) anaplastic lymphoma kinase (ALK) positives non résécables en rechute ou réfractaires chez les patients pédiatriques (âgés de = 6 à < 18 ans).