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VIMIZIM (élosulfase alfa) - Mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 29 juin 2023

Nature de la demande

Réévaluation suite à résultats étude post-inscription

Réévaluation à la demande de la CT.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « le traitement de la mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A, MPS IV A) chez les patients de tous âges. »

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

L’objectif recherché d’une thérapie enzymatique substitutive permettant la correction du déficit enzymatique responsable de la maladie est de modifier la morbidité et la mortalité des patients.

VIMIZIM (elosulfase alpha) est le seul traitement de la maladie de Morquio A à visée substitutive disponible. Il doit être instauré en première intention et le plus précocement possible, avec une évaluation régulière de son efficacité et de sa tolérance.

Compte tenu des données cliniques disponibles et du recul d’utilisation, son impact sur la morbi-mortalité de la maladie de Morquio A apparait modeste. La pertinence de l’instauration de ce traitement chez les patients sévèrement atteints, en particulier les patients avec une capacité de marche réduite ou ayant perdu l’usage de la marche, est discutable.

Recommandations particulières

La Commission recommande que, dans la mesure du possible, ce médicament puisse être administré au domicile du patient afin de faciliter le parcours de soins, notamment pour les patients qui tolèrent bien leurs perfusions.


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par VIMIZIM (elosulfase alpha) reste important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
IV (mineur)

Compte tenu :

  • des données initiales évaluées par la Commission qui avaient montré une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) uniquement sur le test de marche à 6 minutes dans des études réalisées à court terme (48 semaines), sans bénéfice démontré en termes de manifestations cliniques de la maladie et de pronostic à long terme,
  • des nouvelles données cliniques avec un recul plus important (120 semaines) mais restant néanmoins limité compte tenu de l’évolution lente de cette maladie,
  • des limites de ces données portant uniquement sur des patients peu sévèrement atteints car en capacité de marcher, de l’absence d’information sur l’impact de VIMIZIM (elosulfase alpha) sur l’évolution de la taille, critère de jugement cliniquement pertinent dans cette maladie,
  • de l’analyse des données du registre qui ne permet pas de lever les incertitudes sur l’efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) relevées dans les études cliniques,
  • de l’absence d’information sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur un éventuel moindre recours à la chirurgie, laquelle est source de complications parfois létales,
  • de l’absence de résultat exploitable sur l’impact du traitement par VIMIZIM (elosulfase alpha) sur la qualité de vie dans cette maladie à impact notable sur celle-ci,
  • d’une efficacité de VIMIZIM (elosulfase alpha) qui apparait globalement modeste,
  • de son profil de tolérance qui apparait globalement favorable, malgré la possibilité de survenue de réactions graves à la perfusion,

mais prenant compte :

  • la gravité de la maladie,
  • le besoin médical partiellement couvert,

la Commission considère que VIMIZIM (elosulfase alpha) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend uniquement des soins de support à visée symptomatique, sans autre médicament autorisé.

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