Décision n°2023.0384/DC/SEM du 19 octobre 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ORKAMBI

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) dans l’indication « traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés d’un an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) »