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Mise en place le 1er juillet 2021, l’autorisation d’accès précoce permet aux patients un accès rapide remboursé à des médicaments qui ne sont pas encore autorisés ou pris en charge dans le droit commun. Ces autorisations d’accès précoce sont accordées par la Haute Autorité de santé (HAS), à la suite d’un avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) relatif à la présomption d’efficacité et de sécurité des produits ou d’une autorisation de mise sur le marché. Elles concernent des médicaments présumés innovants qui répondent à des besoins thérapeutiques non couverts, destinés à des patients atteints de maladies graves, rares ou invalidantes, dont le traitement ne peut être différé. Deux ans après la mise en place de ce dispositif qui a déjà bénéficié à plus de 100 000 patients en impasse thérapeutique, la HAS et l’ANSM publient un bilan positif et présentent certaines pistes d’amélioration.

Réévaluation à la demande de la CT.

Avis favorable au remboursement dans « le traitement des patients adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) et de lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (LMPGCB) réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique ».

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) dans l’indication « traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés d’un an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) ».

« Ce médicament n'entre plus dans le dispositif de l'Accès précoce ».

Première évaluation.

Avis favorable au remboursement dans l’indication suivante « en association avec l’azacitidine, pour le traitement des patients adultes atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) nouvellement diagnostiquée avec une mutation IDH1 R132, non éligibles à la chimiothérapie d’induction standard ».

Un progrès thérapeutique par rapport à l’azacitidine en monothérapie.

Inscription : Primo-inscription.

Avis favorable au remboursement en association avec la prednisone ou la prednisolone dans :

• Le traitement du cancer métastatique de la prostate hormonosensible (mHSPC) à haut risque nouvellement diagnostiqué chez les hommes adultes, en association avec un traitement par suppression androgénique (ADT)
• Le traitement du cancer métastatique de la prostate résistant à la castration (mCRPC) chez les hommes adultes asymptomatiques ou peu symptomatiques, après échec d’un traitement par suppression androgénique et pour lesquels la chimiothérapie n’est pas encore cliniquement indiquée
• Le traitement du cancer métastatique de la prostate résistant à la castration (mCRPC) chez les hommes adultes dont la maladie a progressé pendant ou après une chimiothérapie à base de docétaxel, (pour plus de précisions cf. AMM)

Pas de progrès de la nouvelle présentation par rapport à la spécialité de référence ZYTIGA 500 mg (acétate d’abiratérone), comprimé pelliculé.

Inscription : Primo-inscription.

Avis favorable au remboursement dans le « traitement de la dermatite atopique modérée à sévère de l’adulte et de l’adolescent à partir de 12 ans qui nécessitent un traitement systémique ». 

Pas de progrès de la nouvelle présentation en stylo prérempli au dosage 300 mg par rapport à la présentation déjà disponible en seringue préremplie au dosage 150 mg.

Inscription : Primo-inscription.

Avis favorable au remboursement de la spécialité FRAGMINE (daltéparine sodique) 2 500 U.I. anti-Xa/0,2 mL et 5 000 U.I. anti-Xa/0,2 ml en boîtes de 5 seringues dans les indications de l’AMM suivantes (population adulte) :

• traitement prophylactique de la maladie thromboembolique veineuse (MTEV) en chirurgie, dans les situations à risque modéré ou élevé ainsi qu'en chirurgie oncologique,
• dans la prévention de la coagulation du circuit de circulation extracorporelle au cours de l'hémodialyse (séance en général d'une durée ≤ 4 heures).
• uniquement pour le dosage à 5 000 U.I. anti-Xa/0,2 ml : traitement prophylactique des thromboses veineuses profondes (TVP) chez les patients alités pour une affection médicale aiguë (cf. RCP pour plus de précisions),

Pas de progrès de la nouvelle présentation en boîtes de 5 seringues par rapport aux présentations déjà disponibles (boîtes de 2, 6 ou 10).

Ces spécialités ne sont pas remboursables ni agréées aux Collectivités dans l’indication pédiatrique suivante, pour laquelle le laboratoire ne demande pas l’inscription : « Traitement de la thromboembolie veineuse (TEV) symptomatique chez les patients pédiatriques âgés de 1 mois et plus ».

Demande de radiation.

Avis favorable à l’arrêt du remboursement de la spécialité MICROPAQUE SCANNER (sulfate de baryum), solution buvable à diluer dans les indications de l’AMM :

« Ce médicament est à usage diagnostique uniquement.
Opacification du tube digestif dans les explorations scanographiques.
Dans les cas de contre-indication aux produits iodés, MICROPAQUE SCANNER peut être utilisé ».

Inscription : Primo-inscription.

Avis favorable au remboursement en situations générales et en situations obstétricales comme agent anesthésique (pour plus de précisions cf. AMM).

Pas de progrès de la nouvelle présentation par rapport aux présentations à base de kétamine déjà disponibles.

Demande de radiation.

Avis favorable à l’arrêt du remboursement de la spécialité TELEBRIX 12 SODIUM (120 mg I/mL) (ioxitalamate de sodium), solution pour administration intra-vésicale, dans les indications de l’AMM :

« Ce médicament est à usage diagnostique uniquement.
Produit de contraste destiné à être utilisé pour :

• Urétrocystographie rétrograde.
• Cystographie sus-pubienne. ».

La HAS soumet à consultation publique, sous la forme d'un questionnaire en ligne, une version provisoire du référentiel de bonnes pratiques professionnelles relatives à la qualité et à l'accessibilité de la téléconsultation. Sont invités en particulier à donner leur avis : tous les organismes concernés par la téléconsultation réalisée par des médecins salariés des sociétés de téléconsultation. L'objectif est de recueillir les avis et suggestions sur les objectifs, les critères et leurs preuves attendues de la version provisoire du référentiel en question.

Clotûre de la consultation publique le 15 novembre 2023.