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GALAFOLD (chlorhydrate de migalastat) - Déficit en a-galactosidase A

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 18 déc. 2023

Nature de la demande

Extension d'indication non sollicitée

Le laboratoire a informé la HAS de sa demande de non remboursement dans l’indication « Traitement à long terme des adolescents âgés de 12 ans à 16 ans qui présentent un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en a-galactosidase A) et qui sont porteurs d’une mutation sensible ».


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