UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - Maladie rare

Name: Avis sur UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - Maladie rare
Item: UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - Maladie rare
Author: Haute Autorité de Santé

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 21 déc. 2023 - Mis à jour le 06 janv. 2025

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) dans l'indication « traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère »

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Ce médicament a fait l'objet d’un renouvellement tacite d’autorisation d’accès précoce, conformément aux articles R. 5121-69 et R. 5121-69-4 du code de la santé publique, le 24 décembre 2024, dans les mêmes conditions que celles prévues par l’autorisation délivrée par la décision n°2022.0479 du 15 décembre 2022 puis renouvelée par la décision n°2023.0472 le 14 décembre 2023.