ADZYNMA (apadamtase alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc)

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 16 févr. 2024 - Mis à jour le 12 févr. 2026

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ADZYNMA (apadamtase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif (TES) chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13 ».

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Ce médicament a une AMM dans cette indication

Renouvellement tacite d’autorisation d’accès précoce, conformément aux articles R. 5121-69 et R. 5121-69-4 du code de la santé publique, le 15 février 2025, dans les mêmes conditions que celles prévues par l’autorisation délivrée par la décision n°2024.0032 du 8 février 2024.

« Ce médicament n'entre plus dans le dispositif de l'Accès précoce ». (JO 28 janvier 2026)