LOARGYS (pegzilarginase) - Déficit en arginase 1

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 06 mai 2024 - Mis à jour le 13 avr. 2026

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité LOARGYS (pegzilarginase) dans l'indication « traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus ».

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Ce médicament a fait l'objet d’un renouvellement tacite d’autorisation d’accès précoce, conformément aux articles R. 5121-69 et R. 5121-69-4 du code de la santé publique, le 26 juin 2025, dans les mêmes conditions que celles prévues par l’autorisation délivrée par la décision n°2024.0129 du 2 mai 2024.

« Ce médicament n'entre plus dans le dispositif de l'Accès précoce ». JO du 2 avril 2026