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Réévaluation suite à résultats étude post-inscription

Réévaluation à la demande de la CT.

 

L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement dans le « retard de croissance (taille actuelle) inférieure ou égale à - 3 DS et taille parentale ajustée < -1 DS, dans l’indication des enfants nés petits pour l’âge gestationnel avec une taille de naissance < -2 DS et n’ayant pas rattrapé leur retard de croissance (vitesse de croissance < 0 DS au cours de la dernière année) à l’âge de 4 ans ou plus. »

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Les nouvelles données fournies ne modifient pas la place de GENOTONORM (somatropine) dans la stratégie thérapeutique. La somatropine ne peut être utilisée que dans les indications strictes de l’AMM. La décision de traiter doit s’appuyer sur les critères de la fiche d’intérêt thérapeutique pour chaque indication et les posologies doivent toujours être respectées. Cependant, la dose de somatropine peut être adaptée en fonction de la croissance, de la tolérance clinique et des concentrations d’IGF-1. L’intérêt du traitement doit être réévalué régulièrement.

Dans le retard de croissance chez les enfants nés petits pour l'âge gestationnel, les causes organiques ou les traitements pouvant expliquer un retard de croissance doivent être recherchés et exclus avant de commencer le traitement par rhGH. La stimulation de la croissance chez les enfants ne peut se faire qu’avant soudure des épiphyses. L’expérience d’un début de traitement juste avant la puberté chez les enfants nés petits pour l’âge gestationnel est limitée. Par conséquent, il n’est pas recommandé de commencer le traitement juste avant la puberté. Les critères d’instauration du traitement par rhGH qui doivent tous être réunis, sont :

  • taille justifiant l’instauration du traitement ≤ – 3 DS pour l’âge chronologique ;
  • taille à la naissance inférieure à – 2 DS pour l’âge gestationnel ;
  • enfants n’ayant pas rattrapé leur retard de croissance (vitesse de croissance < 0 DS au cours de la dernière année) à l’âge de 4 ans ou plus ;
  • taille < – 1 DS par rapport à la taille attendue en fonction des tailles des parents.

Les enfants traités par rhGH seront suivis tous les 3 mois en consultation dont une fois par an avec le spécialiste pour évaluer l’efficacité de ce traitement et l’intérêt de sa poursuite. Les critères d’arrêt du traitement sont :

  • apparition ou évolution d’un processus tumoral ;
  • après la première année de traitement, une vitesse de croissance < + 1 DS ;
  • vitesse de croissance < 2 cm/an ;
  • soudure des épiphyses sur les radiographies. Chez l’enfant, le traitement doit être arrêté après 1 an de traitement chez les non répondeurs (vitesse de croissance < 2 cm/an). Dans tous les cas, le traitement par somatropine doit être réévalué après 1 à 2 ans de traitement, lorsque le recul sur l’évolution de la croissance est suffisant.

 

Recommandations particulières 

La Commission de la Transparence maintient sa recommandation de statut de médicament d’exception de l’hormone de croissance pour les enfants avec retard de croissance (taille actuelle) inférieure ou égale à - 3 DS et taille parentale ajustée < -1 DS, dans l’indication des enfants nés petits pour l’âge gestationnel avec un poids et/ou une taille de naissance < -2DS et n’ayant pas rattrapé leur retard de croissance (vitesse de croissance < 0 DS au cours de la dernière année) à l’âge de 4 ans ou plus.


Clinical Benefit

Moderate

Le service médical rendu par GENOTONORM (somatropine) est modéré dans l’indication du retard de croissance (taille actuelle < -3 DS et taille des parents ajustée < -1 DS) chez les enfants nés petits pour l’âge gestationnel avec un poids et/ou une taille de naissance < -2 DS, n’ayant pas rattrapé leur retard de croissance (vitesse de croissance < 0 DS au cours de la dernière année) à l’âge de 4 ans ou plus.


Clinical Added Value

Not applicable

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