Favourable opinion for reimbursement in “the treatment of Friedreich’s ataxia in adults and adolescents aged 16 years and older”.
Clinical Benefit
Moderate
The Committee deems that the clinical benefit of SKYCLARYS 50 mg (omaveloxolone) hard capsules is moderate in the MA indication.
Clinical Added Value
no clinical added value
Considering:
reservations with respect to the clinical relevance of the effect observed versus placebo for the mFARS neurological score in patients with “pes cavus” in the MOXIe study part 2 (-2.4 points, CI95% [-4.31; -0.50]) and the absence of evidence of a difference versus placebo for the ranked secondary endpoints,
uncertainties with respect to the transposability of the results to all patients with Friedreich’s ataxia, in particular to patients with advanced cardiomyopathy, uncontrolled diabetes or an advanced form of the disease,
reservations with respect to the level of evidence and interpretation of the results derived from indirect comparison data,
the frequency of adverse effects reported and evidence of risks of liver injury and congestive heart failure,
and despite the major medical need to have access to effective, well tolerated medicines in these patients,
the Committee deems that SKYCLARYS 50 mg (omaveloxolone) hard capsules provides no clinical added value (CAV V) in the care pathway for Friedreich’s ataxia.
Avis économique
Ce produit a fait l'objet d'un avis économique rendu par la Commission d'évaluation économique et de santé publique le 17 septembre 2024. L’avis économique porte sur une indication superposable à celle demandée au remboursement, à savoir le traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus.
Les résultats de l’analyse coût-résultats ne sont pas retenus en raison d’une incertitude globale majeure.
L’introduction de ce produit engendrerait une hausse d’environ 4780% des dépenses de l’Assurance Maladie dans cette indication sur 3 ans.
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