LIBMELDY (atidarsagene autotemcel) - Metachromatic leukodystrophy (MLD)

Summary of opinion

Favourable opinion for maintenance of reimbursement in the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterised by biallelic mutations in the arylsulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:

• in asymptomatic children, without clinical manifestations of the disease in terms of motor, cognitive and/or behavioural functional impairment, with late infantile (onset before 30 months of age) or early juvenile (onset from 30 months to 6 years of age inclusive) forms,

In symptomatic children with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline, with the early juvenile form (onset from 30 months to 6 years of age inclusive).

Avis économique

Ce produit a fait l'objet d'un avis économique rendu par la Commission d'évaluation économique et de santé publique le 11/02/2025.

L’avis économique porte sur une indication superposable à celle demandée au remboursement, à savoir les patients atteints de leucodystrophie métachromatique (LDM) caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’arylsulfatase A (ARSA) entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants atteints de la forme infantile tardive ou juvénile précoce, sans manifestations cliniques de la maladie et chez les enfants atteints de la forme juvénile précoce, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif.

La CEESP a été en mesure de conclure sur le niveau d’efficience du produit. Sous les hypothèses de l’industriel, sur un horizon de 30 ans, les résultats sont différents selon la sous-population analysée :

• dans la sous-population infantile tardive asymptomatique, atidarsagène automcel est associé à un gain de 11,7 années de vie (AV) par rapport aux meilleurs soins de support, pour un coût plus élevé (2 258 700 €). Le RDCR est estimé à 193 635 €/AVG ;
• dans la sous-population juvénile précoce asymptomatique, atidarsagène automcel est associé à un gain de 9,4 AV par rapport aux meilleurs soins de support, pour un coût plus élevé (2 276 695 €). Le RDCR est estimé à 242 660 €/AVG ;
• dans la sous-population juvénile précoce paucisymptomatique, atidarsagène automcel est associé à un gain de 4,9 AV par rapport aux meilleurs soins de support, pour un coût plus élevé (2 902 299 €). Le RDCR est estimé à 593 472 €/AVG.

L’impact budgétaire associé à l’introduction d’atidarsagène automcel représente une augmentation des dépenses de l’assurance maladie dans l’indication de 2 510%, pour une population rejointe de 17,5 patients cumulés sur 5 ans.

> LIBMELDY - Avis économique (pdf)