ASPAVELI (pegcetacoplan) - Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

Extension d'indication.

L'essentiel

Avis défavorable au remboursement dans l’extension d’indication « ASPAVELI est indiqué pour le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients adultes qui ont une anémie hémolytique et naïfs de traitement par inhibiteur du complément. »

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu des données disponibles et en l’absence de données comparatives robustes versus le traitement de référence actuellement recommandé (inhibiteur du complément C5) chez les patients qui ont une anémie hémolytique naïfs de traitement par inhibiteur du complément, et notamment d’étude de comparaison directe dans un contexte où celle-ci était réalisable, on ne peut à ce jour écarter une perte de chance avec pegcetacoplan en comparaison à un inhibiteur de C5 que ce soit en termes d’efficacité ou de tolérance. On ne peut notamment pas exclure un risque plus élevé de crises hémolytiques sévères compte tenu du mécanisme d’action de pegcetacoplan (inhibiteur proximal de la voie du complément).

Ainsi, la Commission considère qu’ASPAVELI (pegcetacoplan) n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique chez les patients présentant une anémie hémolytique et naïfs d’un traitement par inhibiteur du complément.