Décision n°2024.0346/DC/SEM du 12 décembre 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ADZYNMA (ADAMTS13)

HAS opinions and decisions - Posted on Jan 06 2025

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ADZYNMA (apadamtase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif (TES) chez les enfants de moins de 12 ans atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13 ».