PHEBURANE (phénylbutyrate de sodium) - Désordres du cycle de l’urée

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 09 janv. 2025

Nature de la demande

Inscription

Primo-inscription.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans le traitement adjuvant dans la prise en charge au long cours des désordres du cycle de l'urée impliquant un déficit en « carbamylphosphate synthétase », en « ornithine transcarbamylase » ou en « argininosuccinate synthétase » (voir le libellé complet de l’indication de l’AMM).

Quel progrès ?

Pas de progrès de la nouvelle présentation en solution orale par rapport à la présentation déjà disponible de PHEBURANE (phénylbutyrate de sodium) sous forme granulés.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par PHEBURANE 350 mg/ml (phénylbutyrate de sodium), solution orale, est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

PHEBURANE 350 mg/ml (phénylbutyrate de sodium), solution orale, est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation déjà inscrite.