KALYDECO (ivacaftor) - Mucoviscidose

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 10 janv. 2025

Nature de la demande

Inscription

Inscription, modification des conditions de l'inscription.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement dans « le traitement des nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. »

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

KALYDECO (ivacaftor) est un traitement de fond de la mucoviscidose qui doit être prescrit d’emblée aux patients atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

KALYDECO (ivacaftor) peut être utilisé dès l’âge de 1 mois, soit au plus près du diagnostic de la maladie.

La durée de traitement optimale par KALYDECO (ivacaftor) n’est pas connue, mais il s’agit probablement d’un traitement à vie.

Recommandations particulières

La Commission recommande que le statut de médicament d’exception soit étendu à cette nouvelle indication.

La Commission rappelle que la prescription de KALYDECO (ivacaftor) est réservée aux médecins expérimentés dans le traitement de la mucoviscidose et préconise que la prise en charge des patients soit effectuée au sein des centres de référence.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est important uniquement dans l’indication « traitement des nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ».

Insuffisant

Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

II (important)

Compte tenu :

d’une efficacité et d’une tolérance de l’ivacaftor chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative,
du profil de tolérance de l’ivacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche d’âge,
du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans l’AMM, en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,

et malgré :

le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme de l’ivacaftor,
le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche d’âge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et l’absence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple,

la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d’au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.