Avis n°2025.0002/AC/SEM du 16 janvier 2025 du collège de la Haute Autorité de santé relatif au projet d’arrêté visant à actualiser l’arrêté du 24 novembre 2021 limitant l'utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique à certains établissements de santé en application de l’article L. 1151-1 du code de la santé publique

Le collège de la Haute Autorité de santé est favorable au projet d’arrêté visant à actualiser l’arrêté du 24 novembre 2021 limitant l'utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique à certains établissements de santé en application des dispositions de l’article

1151-1 du code de la santé publique, sous réserve de la modification suivante :

• Ajout de l’extension d’indication dans le traitement de la leucodystrophie métachromatique chez les enfants symptomatiques présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) lorsque cette dernière sera inscrite sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités ou prise en charge dans le cadre de l’accès précoce, le cas échéant.