KAYFANDA (odevixibat) - Prurit cholestatique associé au syndrome d’Alagille

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 31 janv. 2025

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L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « le traitement du prurit cholestatique associé au syndrome d’Alagille (SAG) chez les patients âgés de 6 mois ou plus. »

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la stratégie de prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

KAYFANDA (odevixibat) est un traitement de 1^ère intention du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille (SAG) à partir de l’âge de 6 mois. La Commission recommande que la prescription initiale hospitalière et le suivi soient réalisés par un Centre de Référence ou de Compétences de la maladie.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par KAYFANDA (odevixibat) est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

Compte tenu :

des résultats d’un essai de phase 3 randomisé versus placebo conduit chez des enfants atteints d’une maladie rare, démontrant chez 52 patients un effet clinique pertinent pour réduire le prurit (réduction de l’intensité des lésions de grattage) ;
du profil de tolérance de l’odevixibat ;
mais aussi de l’absence de données sur les complications de la cholestase et le recours à la transplantation due à un prurit réfractaire,

la Commission considère que KAYFANDA (odevixibat) apporte une amélioration du service médical rendu modéré (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique actuelle.

Avis rectifié en date du 19/02/2025