Avis n°2025.0005/AC/SEM du 06 février 2025 du collège de la Haute Autorité de santé relatif au projet d’arrêté visant à limiter l’utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et ayant un diagnostic clinique de SMA de type 1 ou des patients atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN2 à certains établissements de santé en application des dispositions de l'article L. 1151-1 du code de la santé publique
Avis et décisions de la HAS -
Mis en ligne le
07 févr. 2025
Le collège de la Haute Autorité de santé est favorable au projet d’arrêté visant à limiter l’utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et ayant un diagnostic clinique de SMA de type 1 ou des patients atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN2 à certains établissements de santé en application des dispositions de l'article L. 1151-1 du code de la santé publique.
Documents
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Avis n°2025.0005/AC/SEM du 06 février 2025 du collège de la Haute Autorité de santé relatif au projet d’arrêté visant à limiter l’utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et ayant un diagnostic clinique de SMA de type 1 ou des patients atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu’à trois copies du gène SMN2 à certains établissements de santé en application des dispositions de l'article L. 1151-1 du code de la santé publique