PEPAXTI (melphalan flufénamide) - Myélome multiple

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L'essentiel

Avis défavorable au remboursement dans l’indication « en association avec la dexaméthasone, pour le traitement des patients adultes atteints de myélome multiple ayant reçu au moins trois lignes de traitement antérieures, dont la maladie est réfractaire à au moins un inhibiteur du protéasome, un agent immunomodulateur et un anticorps monoclonal anti-CD38, et qui ont présenté une progression de la maladie pendant ou depuis le dernier traitement. Pour les patients ayant déjà reçu une autogreffe de cellules souches, l’intervalle avant la progression doit être d’au moins 3 ans à compter de la greffe (voir la rubrique 4.4 du RCP). »

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Prenant en compte :

• une démonstration d’efficacité jugée modeste et non transposable à la population à traiter puisque réalisée chez des patients ne correspondant pas à ceux de l’AMM (ne représentaient que 33,1% de l’effectif de l’étude non comparative HORIZON et 4,4% de l’effectif de l’étude comparative OCEAN) ;
• plusieurs biais méthodologiques entraînant une incertitude importante sur l’efficacité réelle du traitement pour les patients (étude non comparative pour HORIZON, et analyses exploratoires post-hoc en sous-groupes pour les deux études) ;
• l’impossibilité d’évaluer l’intérêt du traitement chez les patients réfractaires aux alkylants et/ou au melphalan ;

la Commission de la Transparence considère que PEPAXTI (melphalan flufénamide), en association à la dexaméthasone, n’a, en l’état actuel des données, pas de place dans la stratégie thérapeutique concernant les patients adultes atteints de myélome multiple ayant reçu au moins trois lignes de traitement antérieures, dont la maladie est réfractaire à au moins un inhibiteur du protéasome, un agent immunomodulateur et un anticorps monoclonal anti-CD38, et qui ont présenté une progression de la maladie pendant ou depuis le dernier traitement (pour les patients ayant déjà reçu une autogreffe de cellules souches, l’intervalle avant la progression doit être d’au moins 3 ans à compter de la greffe).