AMVUTTRA (vutrisiran) - Amylose héréditaire à transthyrétine avec cardiomyopathie

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 26 févr. 2025 - Mis à jour le 12 mars 2025

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité AMVUTTRA (vutrisiran) dans l'indication « Traitement de l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes présentant une cardiomyopathie (ATTR-CM) dont la pathologie progresse malgré un traitement par tafamidis ou intolérants à ce dernier ».