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VITRAKVI (larotrectinib) - Sarcome des tissus mous, cancer des glandes salivaires, cancer de la thyroïde non médullaire

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 06 mars 2025

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L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement dans « VITRAKVI est indiqué en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un :

  • sarcome des tissus mous,
  • cancer des glandes salivaires,
  • cancer de la thyroïde non médullaire,

présentant une fusion du gène NTRK, ayant une maladie au stade localement avancé ou métastatique, ou pour laquelle une résection chirurgicale risquerait d’entraîner une morbidité sévère, et lorsqu’il n’existe aucune option thérapeutique satisfaisante (voir rubriques 4.4 et 5.1 du RCP). »

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM chez l’adulte.

Cet avis ne change pas les conclusions de la CT concernant les indications chez l’enfant cf. avis CT du 8 mars 2023 sans nouvelles données fournies.

 

Quel progrès ?

Pas de progrès thérapeutique dans la stratégie de prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Chez l’adulte, en dépit du faible niveau de preuve des données fournies, la Commission considère que VITRAKVI (larotrectinib), en monothérapie, est une option de traitement pour les stades localement avancés ou métastatiques, ou pour laquelle une résection chirurgicale risquerait d’entraîner une morbidité sévère, et lorsqu’il n’existe aucune option thérapeutique satisfaisante :

  • d’un sarcome des tissus mous,
  • d’un cancer des glandes salivaires,
  • d’un cancer de la thyroïde non médullaire,

présentant une fusion du gène NTRK.

Au regard du nombre de patients ayant obtenu une réponse objective dans une étude non comparative de phase II de type « basket » (étude NAVIGATE) et d’après les experts, VITRAKVI (larotrectinib) pourrait avoir une place dans la prise en charge de ces cancers, réfractaires ou en rechute, en cas d’échec des traitements standards ou d’impossibilité de chirurgie non mutilante (situations de dernier recours).

 

Recommandations particulières

Compte tenu de la complexité de la prise en charge de ces tumeurs exceptionnelles (moins de 1% au global des tumeurs solides) aux stades localement avancés ou métastatiques, et des indications de traitement par VITRAKVI (larotrectinib) très restreintes, l’instauration et les décisions d’arrêts de traitement devront être prises dans le cadre de la proposition d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) et en concertation avec les centres de références de ces tumeurs rares.


Service Médical Rendu (SMR)
Faible

Le service médical rendu par VITRAKVI (larotrectinib) est faible uniquement pour le traitement des patients adultes atteints d’un :

  • sarcome des tissus mous,
  • cancer des glandes salivaires,
  • cancer de la thyroïde non médullaire, présentant une fusion du gène NTRK, ayant une maladie au stade localement avancé ou métastatique, ou pour laquelle une résection chirurgicale risquerait d’entraîner une morbidité sévère, et lorsqu’il n’existe aucune option thérapeutique satisfaisante (voir rubriques 4.4 et 5.1 du RCP).
Insuffisant

Le service médical rendu par VITRAKVI (larotrectinib) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
V (absence)

Prenant en compte :

  • les données suggérant un taux de réponse objective de plus de 50% (variable selon la localisation de la tumeur) chez les patients traités par VITRAKVI (larotrectinib) dans l’étude non comparative de phase II NAVIGATE ;
  • le besoin médical, considéré comme non couvert dans les situations où aucune option thérapeutique n’est disponible hormis les soins de support, après échec des traitements standards appropriés à la localisation tumorale ou bien lorsque la chirurgie risque de conduire à une morbidité importante ;

et malgré :

  • l’hétérogénéité des situations cliniques visée par l’indication notamment en terme de pronostic, de stratégie thérapeutique, d’histologie ;
  • les résultats sur un critère principal intermédiaire (taux de réponse objective partielle ou complète) sans corrélation démontrée d’un bénéfice clinique sur la survie globale ;
  • l’absence de données comparatives robustes permettant une conclusion formelle sur le bénéfice clinique de VITRAKVI (larotrectinib) par rapport aux soins de support ;
  • l’absence de bénéfice supplémentaire démontré en termes de qualité de vie ;

la Commission considère que VITRAKVI (larotrectinib) 25 mg, 100 mg, et 20 mg/mL, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport dans la stratégie thérapeutique actuelle des sarcomes des tissues mous, des cancers de glandes salivaires, et des cancers de la thyroïde non médullaire, avec une fusion du gène NTRK.

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