HYQVIA (immunoglobuline humaine normale (plasmatique)) - Polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 05 mars 2025

Nature de la demande

Extension d'indication

Extension d'indication.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans le « traitement immunomodulateur chez l’adulte, l’enfant et l’adolescent (âgé de 0 à 18 ans) atteint de polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) comme traitement d’entretien après stabilisation par IgIV ».

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

La spécialité HYQVIA (immunoglobuline humaine normale), en traitement d'entretien après stabilisation par des IgIV dans la PIDC de l’adulte, de l’enfant et l’adolescent (âgé de 0 à 18 ans), est une alternative thérapeutique aux autres immunoglobulines humaines normales administrées par voie intraveineuse et sous-cutanée ayant les mêmes indications.

Compte tenu de l’absence de donnée comparative versus les autres immunoglobulines humaines normales disponibles (IV ou SC), le choix d’une Ig par rapport à une autre dans le traitement d’entretien de la PIDC après stabilisation par IgIV ne peut être précisé. Ce choix dépend par ailleurs des caractéristiques et de la préférence du patient.

Depuis les précédentes évaluations par la Commission, les incertitudes concernant le profil de sécurité et de tolérance de HYQVIA (immunoglobuline humaine normale) chez les femmes enceintes et allaitantes persistent à ce jour. D’après la rubrique « 4.6 Fertilité, grossesse et allaitement » du RCP, les effets des anticorps de la hyaluronidase humaine recombinante (rHuPH20) contenue dans HYQVIA (immunoglobuline humaine normale) sur le développement de l'embryon et du fœtus chez les humains sont pour le moment inconnus. HYQVIA (immunoglobuline humaine normale) doit être prescrit avec vigilance chez les femmes enceintes et allaitantes.

À noter que les immunoglobulines humaines normales IV et SC font l’objet de tensions d’approvisionnement récurrentes.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par HYQVIA (immunoglobuline humaine normale) 100 mg/mL, solution pour perfusion par voie sous-cutanée est important dans le traitement immunomodulateur de l’adulte, l’enfant et l’adolescent (âgé de 0 à 18 ans) atteint de polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) comme traitement d’entretien après stabilisation par IgIV.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte-tenu :

du besoin médical actuellement couvert, du fait de la disponibilité de nombreuses alternatives thérapeutiques,
des résultats de l’étude pivot ADVANCE-1 ayant démontré une supériorité de HYQVIA (immunoglobuline humaine normale) versus placebo sur la proportion de patients en rechute à l’issue des 6 mois de la période en double-aveugle (différence moyenne : -21,8% ; IC95% [-34,45 ; -7,94] ; p<0,0045), mais avec des limites méthodologiques notamment du fait d’un pourcentage de données manquantes sur l’analyse du critère de jugement principal, plus fréquentes dans le groupe HYQVIA (immunoglobuline humaine normale) par rapport au groupe placebo (9,7% versus 2,8%) et imputées comme « absence de rechute »,
de l’absence de données cliniques dans la population pédiatrique pour laquelle l’AMM a été extrapolée à partir des données cliniques observées chez l’adulte et dans d’autres pathologies,
de l’absence de données cliniques d’efficacité comparatives par rapport aux autres immunoglobulines humaines normales disponibles administrées par voie intraveineuse ou sous-cutanée,
du profil de tolérance globalement favorable marqué par des événements indésirables locaux (notamment réactions au site de perfusion) et des troubles généraux (céphalées, pyrexie, diarrhée, entre autres),
de la présence d’anticorps anti-rHuPH20 (titre ≥ 1/160) survenus chez un faible nombre de patients inclus dans les études, et de la détection transitoire d’anticorps neutralisants chez deux patients au cours de l’étude d’extension (suivi médian de 33 mois, avec 56,5% des patients exposés ≥ 2 ans), ne permettant pas de lever l’incertitude sur la tolérance à long terme de l’administration de la hyaluronidase humaine recombinante, sur la fertilité notamment,

la Commission considère que HYQVIA (immunoglobuline humaine normale) 100 mg/mL, solution pour perfusion par voie sous-cutanée n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique par rapport aux autres immunoglobulines humaines normales administrées par voie intraveineuse ou sous-cutanée.