LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) - Leucodystrophie métachromatique (30 mois-6 ans)

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 24 avr. 2025

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité LIBMELDY dans l’indication suivante : « Traitement de la leucodystrophie métachromatique (LDM) caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’arylsulfatase A (ARSA) entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus), présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif ».

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